Belzutifan (2) – Welireg®
Von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL)-assoziierte Tumoren
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.04.2025 – Zulassung: 12.02.2025 |
|---|---|
| Beschluss | 18.09.2025 |
| Wirkstoff | Belzutifan |
| Handelsname | Welireg® |
| Pharm. Unternehmer | MSD Sharp & Dohme GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1175 |
| ATC-Code | L01XX74 Andere antineoplastische Mittel (L01XX) |
| ICD-10 Codes (AIS) | Q85.8Sonstige Phakomatosen, anderenorts nicht klassifiziert |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I79461Von-Hippel-Lindau-Syndrom |
| Therapeutisches Gebiet | Onkologische Erkrankungen Neuroendokrine Tumore (NET), Von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL)-assoziierte Tumoren |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Regulatorischer Status | Bedingte Zulassung (CMA) |
| Besonderheit | Bundling |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Welireg ist als Monotherapie zur Behandlung des von Hippel-Lindau-Syndroms bei Erwachsenen angezeigt, die eine Therapie für assoziierte lokale Nierenzellkarzinome (RCC), Hämangioblastome des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrine Pankreastumoren (pNET) benötigen und für die lokale Therapien ungeeignet sind. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Erwachsene mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen | Beobachtendes Abwarten |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
1 (LITESPARK 004) 0 (Daten nicht akzeptiert) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + historischer Vergleich) |
- Klinische Studien
- Bei der noch laufenden, offenen, einarmigen Studie LITESPARK 004 handelt es sich um die pivotale Phase-II-Studie, auf deren Basis die bedingte Zulassung von Belzutifan erfolgte.
- Die Von Hippel-Lindau Natural History Study ist eine retrospektive, nicht interventionelle Studie basierend auf Daten der National Cancer Institute Urologic Oncology Branch Von-Hippel-Lindau Hereditary Database.
Erwachsene mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
- Fazit
- Insgesamt sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, einen Zusatznutzen von Belzutifan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen, weshalb ein Zusatznutzen von Belzutifan zur Behandlung von Erwachsenen mit einem von Hippel-Lindau-Syndrom assoziierten Nierenzellkarzinom (RCC), Hämangioblastom des Zentralnervensystems (ZNS) oder neuroendokrinen Tumor der Bauchspeicheldrüse (pNET), für die lokale Therapien nicht infrage kommen und die eine Therapie benötigen, nicht belegt ist.
Zugehörige Verfahren
| Belzutifan (2) | Welireg® | MSD Sharp & Dohme GmbH | Von Hippel-Lindau-Syndrom (VHL)-assoziierte Tumoren | 80–970 | 100% Zusatznutzen nicht belegt | |
| Belzutifan (1) | Welireg® | MSD Sharp & Dohme GmbH | Nierenzellkarzinom, fortgeschritten, nach ≥ 2 Vortherapien | 65–940 | 50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen |
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