Belatacept (1) – Nulojix®

a) Patienten, die ein Transplantat eines Spenders nach Standardkriterien (SCD) erhielten.

• Für Patienten, die ein Transplantat eines Spenders nach Standardkriterien (SCD) erhielten, liegt ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
• Morbidität - Niereninsuffizienz im CKD-Stadium 4/5
  • Die Auswertung der Ergebnisse der BENEFIT-Studie zur Nierenfunktion (cGFR) zeigt, unter Verwendung der Chronic Kidney Disease (CKD)-Stadieneinteilung, nach einer Behandlungsdauer von 36 Monaten einen geringeren Anteil von Patienten mit einer Niereninsuffizienz im CKD-Stadium 4 oder 5 unter der Behandlung mit Belatacept, als unter Behandlung mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
  • Das Ausmaß des Zusatznutzens auf Endpunktebene wird mit „gering“ quantifiziert, da eine moderate Verbesserung erreicht wird.
• Nebenwirkungen - Gesamtrate der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
  • Nach einer Behandlungsdauer von 36 Monaten traten im Belatacept-Arm der Studie weniger schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Vergleich zum Studienarm mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie auf.
• Nebenwirkungen - Abbrüche wegen unerwünschter Ereignisse
  • Zudem kam es seltener zu einem Therapieabbruch wegen unerwünschter Ereignisse.
• Hinsichtlich der weiteren Endpunkte, die dieser Nutzenbewertung aus den Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen zugrunde liegen, ergeben sich keine weiteren Unterschiede im Nutzen zwischen Belatacept und der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
• In Bezug auf die Endpunkte zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegt zwar ein statistisch signifikanter Unterschied für den Summenscore psychische Gesundheit zugunsten von Belatacept vor, aufgrund der Größe des Effekts kann jedoch nicht von einem klinisch relevanten Unterschied ausgegangen werden.
• Das 95%-Konfidenzintervall für diesen Score liegt nicht vollständig oberhalb der Irrelevanzschwelle von 0,2 (Hedges’g), so dass ein Zusatznutzen von Belatacept für diesen Endpunkt nicht belegt ist.
• Gesamtschau
  • In der Gesamtschau aller Endpunkte wird vom G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens vor dem Hintergrund des Schweregrades der Erkrankung zusammenfassend mit „gering“ quantifiziert.
  • Ausschlaggebend für diese Bewertung sind die Ergebnisse auf Endpunktebene zur „Niereninsuffizienz im CKD-Stadium 4/5“, „Gesamtrate der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse “ und „Abbrüche wegen unerwünschter Ereignisse“, die eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie moderate Verbesserung des patientenrelevanten Nutzens nach § 5 Abs. 7 i.V.m. § 2 Abs. 3 AM-NutzenV aufzeigen.
  • Eine Abwägungsentscheidung war nicht erforderlich.

a) Patienten, die ein Transplantat eines Spenders mit erweiterten Kriterien (ECD) erhielten

• Für Patienten, die ein Transplantat eines Spenders mit erweiterten Kriterien (ECD) erhielten, liegt ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
• Morbidität - Niereninsuffizienz mit CKD-Stadium 4/5
  • In der BENEFIT-EXT Studie war der Anteil an Patienten mit einer Niereninsuffizienz im CKD-Stadium 4 oder 5 nach einer Behandlungsdauer von 36 Monaten unter Belatacept geringer als unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
  • Das Ausmaß des Zusatznutzens auf Endpunktebene wird mit „gering“ quantifiziert, da eine moderate Verbesserung erreicht wird.
• Hinsichtlich der weiteren Endpunkte, die dieser Nutzenbewertung aus den Kategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen zugrunde liegen, ergeben sich keine weiteren Unterschiede im Nutzen zwischen Belatacept und der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
• In Bezug auf die Endpunkte zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität liegt zwar ein statistisch signifikanter Unterschied für den Summenscore körperliche Gesundheit zugunsten von Belatacept vor, aufgrund der Größe des Effekts kann jedoch nicht von einem klinisch relevanten Unterschied ausgegangen werden.
• Das 95%-Konfidenzintervall für diesen Score liegt nicht vollständig oberhalb der Irrelevanzschwelle von 0,2 (Hedges’g), so dass ein Zusatznutzen von Belatacept für diesen Endpunkt nicht belegt ist.
• Gesamtschau
  • In der Gesamtschau aller Endpunkte wird vom G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens vor dem Hintergrund des Schweregrades der Erkrankung zusammenfassend mit „gering“ quantifiziert.
  • Ausschlaggebend für diese Bewertung ist das Ergebnis auf Endpunktebene zur „Niereninsuffizienz mit CKD-Stadium 4/5“, welches eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie moderate Verbesserung des patientenrelevanten Nutzens nach § 5 Abs. 7 i.V.m. § 2 Abs. 3 AM-NutzenV aufzeigt.
  • Eine Abwägungsentscheidung war nicht erforderlich.