Baloxavir marboxil (2) – Xofluza®

• Klinische Studien
  • Die Studie BLOCKSTONE ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie (RCT) zum Vergleich von Baloxavir marboxil mit Placebo, die ausschließlich in Japan durchgeführt wurde.

a) Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition ohne Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen

• Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition ohne Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen liegt ein Hinweis für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Baloxavir marboxil gegenüber beobachtendem Abwarten vor.
• Die vorliegende Bewertung basiert auf den Ergebnissen der RCT BLOCKSTONE mit Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit Influenzaexposition ohne Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen.
• Insgesamt wird die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen in der Kategorie „Hinweis“ eingestuft.
• Mortalität
  • In der Studie BLOCKSTONE zeigt sich für den Endpunkt Gesamtüberleben kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
• Morbidität
  • Der Endpunkt symptomatische Influenzainfektion wurde als Fieber oder mindestens ein anderes Influenzasymptom (Husten, Halsschmerzen, Nasenausfluss/nasale Kongestion, Kopfschmerzen, Schüttelfrost, Muskel- oder Gelenkschmerzen oder Müdigkeit) sowie zusätzlich einem positiven RT-PCR-Test operationalisiert.
  • Im Endpunkt symptomatische Influenzainfektion und somit in der Gesamtschau der Kategorie Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von Baloxavir marboxil gegenüber beobachtendem Abwarten in beiden gewählten Auswertungen.
• Lebensqualität
  • Der Endpunkt gesundheitsbezogene Lebensqualität wurde in der Studie BLOCKSTONE nicht erhoben.
• Nebenwirkungen
  • Für die Endpunkte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) und Abbruch wegen UEs zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
  • In der Zusammenschau der Ergebnisse zeigt sich kein Unterschied zwischen Baloxavir marboxil und beobachtendem Abwarten in der Kategorie Nebenwirkung.
• Gesamtbewertung / Fazit
  • Für die Bewertung des Ausmaßes des Zusatznutzens von Baloxavir marboxil wurde die doppelt verblindete, randomisierte, kontrollierte Studie BLOCKSTONE vorgelegt.
  • Es liegen Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität sowie zu Nebenwirkungen vor. In der Studie fand keine Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität statt.
  • Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Baloxavir marboxil im Vergleich zu beobachtendem Abwarten.
  • In der Gesamtschau der Ergebnisse der Kategorie Morbidität zu dem Endpunkt symptomatische Influenzainfektion zeigte sich ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von Baloxavir marboxil im Vergleich zu beobachtendem Abwarten.
  • In der Gesamtschau der Endpunkte der Kategorie Nebenwirkungen für die Endpunkte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) und Abbruch wegen UEs zeigte sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Baloxavir marboxil im Vergleich zu beobachtendem Abwarten.
  • Zusammenfassend ergibt sich für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition ohne Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen in der Gesamtbetrachtung der Ergebnisse zu Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen ein beträchtlicher Zusatznutzen von Baloxavir marboxil im Vergleich zu beobachtendem Abwarten.

b) Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition mit Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen

• Für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition mit Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen ist der Zusatznutzen von Baloxavir marboxil gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Für die Patientengruppe „Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Influenzaexposition mit Risiko für Influenza-bedingte Komplikationen“ wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Baloxavir marboxil im vorliegenden Anwendungsgebiet gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.