Atidarsagen autotemcel OTL-200 (2) – Libmeldy®
Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.07.2026 |
|---|---|
| Beschluss | 17.12.2026 – laufendes Verfahren |
| Wirkstoff | Atidarsagen autotemcel OTL-200 |
| Handelsname | Libmeldy® |
| Pharm. Unternehmer | Orchard Therapeutics GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1365 |
| Therapeutisches Gebiet | Stoffwechselkrankheiten Orphan |
| Grund des Verfahrens | Neubewertung: Ablauf Befristung |
Zugehörige Verfahren
| Atidarsagen autotemcel OTL-200 (2) | Libmeldy® | Orchard Therapeutics GmbH | Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen | n.d. | laufendes Verfahren Orphan | |
| Atidarsagen autotemcel OTL-200 (1) | Libmeldy® | Orchard Therapeutics GmbH | Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen | 2–4 | 67% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan |
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