Turoctocog alfa pegol (1) – Esperoct®

• Klinische Studien
  • Bei der Phase-III-Studie PATHFINDER2 handelt es sich um eine offene, nicht-kontrollierte Studie im Parallelgruppendesign zum Vergleich einer Bedarfsbehandlung gegenüber einer prophylaktischen Behandlung mit Turoctocog alfa pegol bei vorbehandelten, männlichen Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %).
  • In der einarmigen, nicht vergleichenden, chirurgischen Phase-III-Studie PATHFINDER3 wurde Turoctocog alfa pegol beim Blutungsmanagement während operativer Eingriffe untersucht.

Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)

• Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
• Der pharmazeutische Unternehmer legt in seinem Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Turoctocog alfa pegol keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
• Die vorgelegten Vorher-Nachher-Vergleiche sind aufgrund methodischer Limitationen ebenfalls nicht geeignet die Fragestellung der Nutzenbewertung zu bedienen.
• Somit liegen für die Bewertung des Zusatznutzens für Turoctocog alfa pegol zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen für vorbehandelten Patienten ab 12 Jahren mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII Mangel) keine geeigneten Daten vor.
• In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
• Gesamtschau
  • In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen daher nicht belegt.