Simoctocog alfa (1) – Nuwiq®
Hämophilie A
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 15.11.2014 |
|---|---|
| Beschluss | 07.05.2015 |
| Wirkstoff | Simoctocog alfa |
| Handelsname | Nuwiq® |
| Pharm. Unternehmer | Octapharma GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-140 |
| ATC-Code | B02BD44 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27819Hämophilie A |
| DDD Tagesdosis | 1 TSD E parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
|
Simoctocog alfa (Nuwiq®) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Nuwiq® kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
2 (GENA-01, GENA-09) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
H2H vs. ZVT |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Für einen direkten Vergleich von Simoctocog alfa mit Octocog alfa legt der pharmazeutische Unternehmer Daten der Studien GENA-01 und GENA-09 vor.
- Der erste Teil (RCT-Teil) der Studien GENA-01 und GENA-09 besteht aus einer randomisierten, kontrollierten unverblindeten Crossover-Phase mit jeweils 22 eingeschlossenen Patienten, um pharmakokinetische Parameter von Simoctocog alfa mit denen des vom pharmazeutischen Unternehmer gewählten Präparates der zweckmäßigen Vergleichstherapie Kogenate® (Wirkstoff: Octocog alfa) zu vergleichen.
Faktor VIII substitutionspflichtige Hämophiliepatienten
- Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Mangel an Faktor VIII) liegt kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
- Beide Pharmakokinetik-Studien sind für die Bewertung des Zusatznutzens von Simoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie des G-BA aufgrund der kurzen Studiendauer (Einmalgabe) nicht geeignet.
- Damit liegen keine relevanten direkt vergleichenden Studien zur Bewertung des Zusatznutzens von Simoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Zusammenfassend sind die unter „Weitere Untersuchungen“ vorgelegten Studien insgesamt für die Bewertung des Zusatznutzens von Simoctocog alfa nicht geeignet.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt keine vergleichenden, ausreichend interpretierbaren Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vor.
- Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Nutzen und Schaden von Simoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Zugehörige Verfahren
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