Rurioctocog alfa pegol (1) – Adynovi®

• Klinische Studien
  • Bei der Studie 261201 handelt es sich um eine offene, zweiarmige Phase II/III-Studie zum Vergleich der Bedarfsbehandlung versus der prophylaktischen Behandlung mit Rurioctocog alfa pegol bei vorbehandelten jugendlichen (12 bis < 18 Jahre) und erwachsenen, männlichen Patienten (≥ 18 bis 65 Jahre) mit schwerer Hämophilie A.
  • In der einarmigen Studie 261204 wurden vorbehandelte männliche Patienten mit schwerer Hämophilie A untersucht, die sich einem operativen oder anderen invasiven Eingriff unterziehen.

Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel)

• Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
• Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Rurioctocog alfa pegol vor.
• Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Rurioctocog alfa pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
• Fazit
  • Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Rurioctocog alfa pegol vor. Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Rurioctocog alfa pegol gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können. Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.