Marstacimab (1) – Hympavzi®

Schwere Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-Inhibitoren

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.02.2025 – Zulassung: 18.11.2024
Beschluss 17.07.2025
Wirkstoff Marstacimab
Handelsname Hympavzi®
Pharm. Unternehmer Pfizer Pharma GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-1152
ATC-Code B02BX11 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Alpha-ID Codes (AIS) I27819Hämophilie A
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B)
Grund des Verfahrens Erstbewertung
Besonderheit Bundling

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.

Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII ˂ 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren Eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) 		1 (BASIS (B7841005)) 0 (Daten nicht akzeptiert)
Studiendesign
(beste Patientengruppe) 		Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + sonstiger Vergleich)

  • Klinische Studien
    • Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, offene, einarmige Phase-III-Studie BASIS (B7841005) mit einem intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich vor, in der männliche Patienten im Alter von 12 bis 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 %) und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg eingeschlossen wurden.

Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Insgesamt kann auf der Grundlage der vorgelegten Studie für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII ˂ 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe für Marstacimab kein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abgeleitet werden.
  • In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.

Zugehörige Verfahren



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