Lonoctocog alfa (1) – Afstyla®
Hämophilie A
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.02.2017 – Zulassung: 04.01.2017 |
|---|---|
| Beschluss | 20.07.2017 |
| Wirkstoff | Lonoctocog alfa |
| Handelsname | Afstyla® |
| Pharm. Unternehmer | CSL Behring GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-273 |
| ATC-Code | B02BD35 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27819Hämophilie A |
| DDD Tagesdosis | 1 TSD E parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
2 (CSL627_1001, CSL627_3002) |
|---|---|
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Single-Arm + kein Vergleich |
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Metaanalyse
(beste Patientengruppe) |
nein |
- Klinische Studien
- Bei den im Dossier dargestellten Zulassungsstudien CSL627_1001 (n = 173; Alter ≥ 12 bis ≤ 65 Jahre) sowie CSL627_3002 (n = 83; Alter <12 Jahre) handelt es sich um zwei offene, multizentrische, einarmige Studien zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lonoctocog alfa bei vorbehandelten männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A unterschiedlicher Altersgruppen.
Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel)
- Für die Therapie und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer legte im Dossier für die Bewertung des Zusatznutzens von Lonoctocog alfa keine direkten Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
- Ein indirekter Vergleich wurde nicht angestrebt.
- Die beiden einarmigen Studien liegen der Zulassung zu Grunde, stellen jedoch keinen Vergleich gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie dar und können vom G-BA nicht berücksichtigt werden.
- Der Unternehmer beabsichtigte keinen indirekten Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Lonoctocog alfa vor.
- Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Lonoctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
Zugehörige Verfahren
| Lonoctocog alfa (1) | Afstyla® | CSL Behring GmbH | Hämophilie A | 3.190–3.590 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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