Fostamatinib (1) – Tavlesse®

Chronische Immunthrombozytopenie

Steckbrief

Start des Verfahrens 01.07.2020 – Zulassung: 09.01.2020
Beschluss 17.12.2020
Wirkstoff Fostamatinib
Handelsname Tavlesse®
Pharm. Unternehmer Grifols Deutschland GmbH
G-BA Vorgangsnummer D-556
ATC-Code B02BX09 Andere systemische Hämostatika (B02BX)
ICD-10 Codes (AIS) D69.3Idiopathische thrombozytopenische Purpura, D69.41Sonstige primäre Thrombozytopenie, nicht als transfusionsrefraktär bezeichnet
Alpha-ID Codes (AIS) I1922Chronische idiopathische Thrombozytopenie, I80017Primäre Thrombozytopenie
DDD Tagesdosis 0.2 g oral
Therapeutisches Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Immunthrombozytopenie (ITP), Thrombozytopenie
Grund des Verfahrens Erstbewertung
Besonderheit ZVT-Änderung

Anwendungsgebiet des Beschlusses

Tavlesse wird angewendet zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind.

Patientengruppe Indikation ZVT
Erwachsene Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie, die refraktär gegenüber anderen Behandlungen sind Eltrombopag oder Romiplostim

Studien und Ergebnisse

Anzahl Studien
(beste Patientengruppe)
2 (Studie 047; Studie 048)
Studiendesign
(beste Patientengruppe)
H2H vs. Nicht-ZVT + kein indirekter Vergleich
Metaanalyse
(beste Patientengruppe)
nein
ZVT-Änderung 07.01.2020 – Änderung der Zulassung (EMA)

  • Klinische Studien
    • Für die Bewertung des Zusatznutzens von Fostamatinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden die randomisierten, kontrollierten Studien 047 und 048 vorgelegt.
    • Bei beiden Studien handelt es sich um doppelblinde, multizentrische Zulassungsstudien mit identischem Studiendesign, in denen die Behandlung von Fostamatinib im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit persistierender oder chronischer Immunthrombozytopenie, die mindestens eine Vorbehandlung erhalten haben sollten, untersucht wurde.

Erwachsene Patienten mit chronischer Immunthrombozytopenie, die refraktär gegenüber anderen Behandlungen sind

  • Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
  • Zusammenfassend lassen sich auf Basis der vorgelegten Studien keine Aussagen zum Zusatznutzen von Fostamatinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie treffen.
  • Aufgrund der fehlenden Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist eine Bewertung des Zusatznutzens nicht möglich.
  • Gesamtbewertung
    • Da in den vorgelegten Placebo-kontrollierten Studien kein Vergleich von Fostamatinib gegenüber der bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie durchgeführt wurde, sind diese Studien für frühe Nutzenbewertung nicht geeignet.

Zugehörige Verfahren

Fostamatinib (1) Tavlesse® Grifols Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Chronische Immunthrombozytopenie 4.200–9.700 100% Zusatznutzen nicht belegt


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