Erdafitinib (1) – Balversa®
Urothelkarzinom, FGFR3 Veränderungen, vorbehandelt mit PD-(L)1-Inhibitor
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.01.2025 – Zulassung: 22.08.2024 |
|---|---|
| Beschluss | 18.06.2025 |
| Wirkstoff | Erdafitinib |
| Handelsname | Balversa® |
| Pharm. Unternehmer | Janssen-Cilag GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-1150 |
| ATC-Code | L01EN01 FGFR-Tyrosinkinase-Inhibitoren (L01EN) |
| ICD-10 Codes (AIS) | C65Bösartige Neubildung des Nierenbeckens, C66Bösartige Neubildung des Ureters, C67.0Bösartige Neubildung: Trigonum vesicae, C67.1Bösartige Neubildung: Apex vesicae, C67.2Bösartige Neubildung: Laterale Harnblasenwand, C67.3Bösartige Neubildung: Vordere Harnblasenwand, C67.4Bösartige Neubildung: Hintere Harnblasenwand, C67.5Bösartige Neubildung: Harnblasenhals, C67.6Bösartige Neubildung: Ostium ureteris, C67.7Bösartige Neubildung: Urachus, C67.8Bösartige Neubildung: Harnblase, mehrere Teilbereiche überlappend, C67.9Bösartige Neubildung: Harnblase, nicht näher bezeichnet, C68.0Bösartige Neubildung: Urethra, C68.8Bösartige Neubildung: Harnorgane, mehrere Teilbereiche überlappend, C68.9Bösartige Neubildung: Harnorgan, nicht näher bezeichnet |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I133924Bösartige Neubildung des Harnblase, mehrere Teilbereiche überlappend, I13895Bösartige Neubildung der Harnblase, I14845Bösartige Neubildung des Harnblasenhalses, I15288Bösartige Neubildung der hinteren Harnblasenwand, I15360Bösartige Neubildung der seitlichen Harnblasenwand, I15411Bösartige Neubildung der vorderen Harnblasenwand, I20177Bösartige Neubildung des Nierenbeckens, I20685Bösartige Neubildung des Ostium ureteris, I22423Bösartige Neubildung des Trigonum vesicae, I22501Bösartige Neubildung des Urachus, I22610Bösartige Neubildung des Ureters, I22762Bösartige Neubildung der Urethra, I22909Urothelkarzinom, I30262Bösartige Neubildung des Apex vesicae |
| Therapeutisches Gebiet | Onkologische Erkrankungen Urothelkarzinom (UC) |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Balversa als Monotherapie ist indiziert zur Behandlung erwachsener Patienten mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom (urothelial carcinoma, UC) und bestimmten genetischen Veränderungen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3 (fibroblast growth factor receptor 3, FGFR3), die zuvor mindestens eine Therapielinie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbarem oder metastasierten Stadium erhalten haben. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| a1) | Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Cisplatin-haltige Chemotherapie geeignet sind und diese noch nicht erhalten haben; Zweitlinienbehandlung | Cisplatin in Kombination mit Gemcitabin |
| a2) | Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Cisplatin-haltige Chemotherapie nicht geeignet sind; Zweitlinienbehandlung | Vinflunin oder Docetaxel oder Paclitaxel |
| b) | Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit Platin-haltiger Chemotherapie und einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Chemotherapie geeignet sind; Drittlinienbehandlung | Enfortumab Vedotin |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
1 (THOR) 0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: H2H vs. Nicht-ZVT + kein indirekter Vergleich) |
a1) Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Cisplatin-haltige Chemotherapie geeignet sind und diese noch nicht erhalten haben; Zweitlinienbehandlung
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Die Daten der Studie THOR sind für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet. Im Vergleichsarm der Kohorte 1 wurden die Patientinnen und Patienten mit einer Chemotherapie (Vinflunin oder Docetaxel) behandelt. Dies entspricht nicht den zweckmäßigen Vergleichstherapien für die Patientengruppen a1 und b. Es liegen somit keine geeigneten Daten für eine Bewertung des Zusatznutzens von Erdafitinib vor.
a2) Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Cisplatin-haltige Chemotherapie nicht geeignet sind; Zweitlinienbehandlung
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Die im Vergleichsarm der Kohorte 1 eingesetzten Wirkstoffe Vinflunin und Docetaxel stellen – neben Paclitaxel – die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Patientenpopulation dar. Jedoch bilden nicht alle Patientinnen und Patienten der Kohorte 1 die Patientenpopulation a2 ab.
- Unabhängig davon kann der genaue Anteil von Patientinnen und Patienten, die gemäß der zweckmäßigen Vergleichstherapie behandelt wurden, anhand der vorgelegten Daten nicht bestimmt werden.
- Vom pharmazeutischen Unternehmer wurden im Rahmen des Stellungnahmeverfahrens unter anderem Auswertungen zur Gesamtpopulation der Kohorte 1 vorgelegt. Diese lassen jedoch keine Aussagen zur Patientenpopulation a2 zu, da nicht alle Patientinnen und Patienten der Kohorte 1 die Patientenpopulation a2 abbilden. Es liegen somit keine geeigneten Daten für eine Bewertung des Zusatznutzens von Erdafitinib vor.
b) Erwachsene mit nicht resezierbarem oder metastasiertem Urothelkarzinom, welches bestimmte genetische Veränderungen des FGFR3 aufweist, nach vorheriger Therapie mit Platin-haltiger Chemotherapie und einem PD-1- oder PD-L1-Inhibitor im nicht resezierbaren oder metastasierten Stadium, und die für eine Chemotherapie geeignet sind; Drittlinienbehandlung
- Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Die Daten der Studie THOR sind für die Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet. Im Vergleichsarm der Kohorte 1 wurden die Patientinnen und Patienten mit einer Chemotherapie (Vinflunin oder Docetaxel) behandelt. Dies entspricht nicht den zweckmäßigen Vergleichstherapien für die Patientengruppen a1 und b. Es liegen somit keine geeigneten Daten für eine Bewertung des Zusatznutzens von Erdafitinib vor.
Zugehörige Verfahren
| Erdafitinib (1) | Balversa® | Janssen-Cilag GmbH | Urothelkarzinom, FGFR3 Veränderungen, vorbehandelt mit PD-(L)1-Inhibitor | 169–207 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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