Efmoroctocog alfa (1) – Elocta®
Hämophilie A
Steckbrief
| Start des Verfahrens | 01.01.2016 – Zulassung: 19.11.2015 |
|---|---|
| Beschluss | 16.06.2016 |
| Wirkstoff | Efmoroctocog alfa |
| Handelsname | Elocta® |
| Pharm. Unternehmer | Swedish Orphan Biovitrum GmbH |
| G-BA Vorgangsnummer | D-195 |
| ATC-Code | B02BD32 Blutgerinnungsfaktoren (B02BD) |
| ICD-10 Codes (AIS) | D66Hereditärer Faktor-VIII-Mangel |
| Alpha-ID Codes (AIS) | I27819Hämophilie A |
| DDD Tagesdosis | 1 TSD E parenteral |
| Therapeutisches Gebiet | Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie (Hämophilie A / Hämophilie B) |
| Grund des Verfahrens | Erstbewertung |
| Anwendungsgebiet des Beschlusses |
|---|
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Efmoroctocog alfa (Elocta®) ist angezeigt zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel). Elocta® kann bei allen Altersgruppen angewendet werden. |
| Patientengruppe | Indikation | ZVT |
|---|---|---|
| Patienten aller Altersgruppen mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) zur Therapie und Prophylaxe von Blutungen | Rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparate |
Studien und Ergebnisse
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Anzahl Studien
(beste Patientengruppe) |
0 (Daten nicht akzeptiert) |
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Studiendesign
(beste Patientengruppe) |
Daten nicht akzeptiert (Dossier: Single-Arm + historischer Vergleich) |
Faktor VIII substitutionspflichtige Hämophiliepatienten
- Für die Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborenem Faktor VIII-Mangel) ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
- Der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit nicht belegt.
- Der pharmazeutische Unternehmer benennt im Dossier rekombinante und aus humanem Plasma hergestellte Präparate als zweckmäßige Vergleichstherapie.
- Zum Nachweis des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa wird jedoch ausschließlich ein nicht adjustierter historischer Vergleich für die prophylaktische Behandlung gegenüber rekombinanten Blutgerinnungsfaktor VIII-Präparaten vorgelegt.
- Direkte Vergleichsstudien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegen nicht vor.
- Für den indirekten historischen Vergleich wird ein Studienpool von insgesamt acht Studien identifiziert.
- Der pharmazeutische Unternehmer legt keine relevanten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Efmoroctocog alfa vor.
- Der G-BA betrachtet die dargelegten Ergebnisse insgesamt als nicht geeignet, patientenrelevante Effekte zum Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten zu können.
- Morbidität
- Für die Nutzenbewertung sind grundsätzlich alle verfügbaren Ergebnisse aus den Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse heranzuziehen.
Zugehörige Verfahren
| Efmoroctocog alfa (1) | Elocta® | Swedish Orphan Biovitrum GmbH | Hämophilie A | 3.190–3.590 | 100% Zusatznutzen nicht belegt |
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