Colestilan (1) – BindRen®

• Klinische Studien
  • Zur Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Kalziumazetat“ liegen zwei randomisierte, vergleichende, nicht-verblindete Zulassungsstudien (MCI-196-A01 und MCI-196-A03) mit ihrer jeweiligen Extensionsstudie (MCI-196-A02 und MCI-196-A04) vor.
  • Zur Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie liegt eine randomisierte, vergleichende, nicht-verblindete Zulassungsstudie (MCI-196-E07) mit ihrer Extensionsstudie (MCI-196-E10) vor.

Hyperphosphatämie bei Erwachsenen mit chronischer Nierenerkrankung (Chronic Kidney Disease, CKD) im Stadium 5, die sich einer Hämodialyse oder Peritonealdialyse unterziehen

• Ein Zusatznutzen von Colestilan zur Behandlung der Hyperphosphatämie bei Erwachsenen mit chronischer Nierenerkrankung (Chronic Kidney Disease, CKD) im Stadium 5, die sich einer Hämodialyse oder Peritonealdialyse unterziehen, gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
• Mortalität
  • Der Endpunkt „Gesamtüberleben“ wurde in Studie MCI-196-E07 als „Todesfälle im Studienzeitraum“ erfasst.
  • Die Studie war hinsichtlich der Studiendauer und der Patientenzahlen nicht dafür ausgelegt, um Unterschiede im Gesamtüberleben zu zeigen.
  • Aufgrund des zu geringen Anteils von Patienten mit Ereignis und der kurzen Studiendauer ist der Endpunkt „Gesamtüberleben“ für eine Bewertung des Zusatznutzens nicht geeignet.
• Morbidität - Kardiovaskuläre Ereignisse (Herzerkrankungen, Gefäßerkrankungen)
  • Der Endpunkt „Kardiovaskuläre Ereignisse“ wurde in Studie MCI-196-E07 als Gesamtrate des Auftretens kardiovaskulärer Ereignisse erfasst (Safety-Population).
  • Es ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen dem Colestilan-Arm und dem Sevelamer-Arm.
  • Daher lässt sich für den Endpunkt „Kardiovaskuläre Ereignisse“ ein höherer Nutzen von Colestilan gegenüber Sevelamer nicht ableiten.
• Morbidität - Erkrankungen des Nervensystems
  • Der Endpunkt „Erkrankungen des Nervensystems“ wurde in Studie MCI-196-E07 als Gesamtrate des Auftretens von Störungen des Nervensystems erfasst (Safety-Population).
  • Aufgrund der geringen Anzahl der Patienten mit Ereignis lassen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen dem Colestilan-Arm und dem Sevelamer-Arm feststellen.
  • Für den Endpunkt „Erkrankungen des Nervensystems“ lassen sich somit keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten.
• Morbidität - Symptomatische Frakturen (Vertebrale Frakturen, Non-vertebrale Frakturen)
  • Der Endpunkt „Symptomatische Frakturen“ wurde in Studie MCI-196-E07 als Gesamtrate des Auftretens symptomatischer vertebraler und non-vertebraler Frakturen erfasst (Safety-Population).
  • Aufgrund der geringen Anzahl der Patienten mit Ereignis lassen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen dem Colestilan-Arm und dem Sevelamer-Arm feststellen.
  • Für den Endpunkt „Symptomatische Frakturen“ lassen sich daher keine Aussagen über einen höheren Nutzen oder Schaden von Colestilan gegenüber Sevelamer ableiten.
• Morbidität - Hyperkalzämie (Symptomatische Hyperkalzämie, Hyperkalzämische Krise)
  • Der Endpunkt „Symptomatische Hyperkalzämie“ wurde in Studie MCI-196-E07 als Gesamtrate des Auftretens symptomatischer Hyperkalzämien erfasst.
  • Eine hyperkalzämische Krise trat in keinem der Studienarme auf.
  • Aufgrund der geringen Anzahl der Patienten mit einem hyperkalzämischen Ereignis lassen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen dem Colestilan-Arm und dem Sevelamer-Arm feststellen.
  • Für den Endpunkt „Symptomatische Hyperkalzämie“ lassen sich somit keine Aussagen zum Zusatznutzen ableiten.
• Lebensqualität
  • Daten zur Lebensqualität wurden in der Studie nicht erhoben.
  • Der Endpunkt „Lebensqualität“ ist daher zur Bewertung des Zusatznutzens von Colestilan nicht verwertbar.
• Nebenwirkungen
  • Es traten statistisch signifikant mehr Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse im Colestilan-Arm gegenüber dem Sevelamer-Arm auf.
  • Eine Herabstufung des Zusatznutzens auf einen geringeren Nutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie aufgrund der höheren Rate an Therapieabbrüchen im Colestilan-Arm erscheint auch wegen durch das Studiendesign bedingten Unsicherheiten als nicht gerechtfertigt.
• Gesamtbetrachtung
  • In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse zur Mortalität, der Morbidität und Lebensqualität und der Ergebnisse zu den Nebenwirkungen ergibt sich für Colestilan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie „Sevelamer“ kein Zusatznutzen.