01.05.2025
16.10.2025
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation)
375
64%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2025
16.10.2025
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation)
100
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2025
16.10.2025
Tiratricol
Emcitate®
Rare Thyroid Therapeutics International AB
Stoffwechselkrankheiten
Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8
40–110
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2025
16.10.2025
Eplontersen
Wainzua®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
360
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2025
18.09.2025
Acoramidis
Beyonttra®
Bayer Vital GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie
1.760–2.120
100%
kein Zusatznutzen
01.03.2025
21.08.2025
Setmelanotid (3)
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre
24–67
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2025
18.06.2025
Eliglustat (2)
Cerdelga®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG
10–30
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2024
20.02.2025
Insulin icodec (2)
Awiqli®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
855.000–1.184.000
100%
kein Zusatznutzen
01.09.2024
20.02.2025
Insulin icodec
Awiqli®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 1
161.750
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2024
01.08.2024
Patiromer (2)
Veltassa®
Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperkaliämie, ≥ 12 bis < 18 Jahre
370–790
100%
kein Zusatznutzen
15.01.2024
04.07.2024
Pegzilarginase
Loargys®
Immedica Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren
50
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2024
04.07.2024
Evinacumab (2)
Evkeeza®
Ultragenyx Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre
73–80
100%
kein Zusatznutzen
15.01.2024
04.07.2024
Evinacumab
Evkeeza®
Ultragenyx Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre
5–6
100%
kein Zusatznutzen
01.01.2024
20.06.2024
Palopegteriparatid
Yorvipath®
Ascendis Pharma Endocrinology GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie
18.300–20.800
100%
kein Zusatznutzen
Orphan
01.01.2024
20.06.2024
Empagliflozin (6)
Jardiance®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes Mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre
300–385
100%
kein Zusatznutzen
15.12.2023
06.06.2024
Alirocumab (3)
Praluent®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre
958–1.178
100%
kein Zusatznutzen
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
160
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
250
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
13
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
20
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
33
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Patisiran (2, reassessment >€30m)
Onpattro®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
360
100%
Hinweis auf
geringerer Nutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.11.2023
02.05.2024
Tirzepatid
Mounjaro®
Lilly Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.461.000–2.021.000
23%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.11.2023
02.05.2024
Somapacitan
Sogroya®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 Jahre
9.150–11.600
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2023
21.03.2024
Pegunigalsidase alfa
Elfabrio®
Chiesi GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry
60–1.260
100%
kein Zusatznutzen
15.09.2023
07.03.2024
Lonapegsomatropin
Skytrofa®
Ascendis Pharma Endocrinology GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre
5.710–6.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2023
15.02.2024
Migalastat (3, reassessment >€30m)
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre
20–460
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.08.2023
01.02.2024
Cipaglucosidase alfa
Pombiliti®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat
170–1.760
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
15.07.2023
18.01.2024
Lumacaftor / Ivacaftor (5)
Orkambi®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre)
50
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
15.05.2023
02.11.2023
Setmelanotid (2)
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc.
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre
300–1.100
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2023
21.09.2023
Dulaglutid (3)
Trulicity®
Lilly Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre
640–710
100%
kein Zusatznutzen
15.10.2022
06.04.2023
Vutrisiran
Amvuttra®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hTTA) mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
360
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2022
16.03.2023
Olipudase alfa
Xenpozyme®
Sanofi-Aventis Deutschland
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B
70–80
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2022
16.02.2023
Burosumab (6)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie
60–140
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.08.2022
02.02.2023
Eladocagene Exuparvovec
Upstaza®
PTC Therapeutics International Limited
Stoffwechselkrankheiten
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate
4–30
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2022
15.12.2022
Cerliponase alfa (2, reassessment)
Brineura®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2
40–50
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.06.2022
01.12.2022
Setmelanotid
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc.
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre
140–280
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Somatrogon
Ngenla®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre
5.710–6.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
56
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
21
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor)
28
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
233
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (26)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
56
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (25)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
21
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (24)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
28
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (23)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (22)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
230
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.02.2022
21.07.2022
Calcifediol
Rayaldee®
Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Sekundärer Hyperparathyreoidismus bei chronischer Niereninsuffizienz
146.700–184.300
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2022
21.07.2022
Burosumab (5, reassessment >€50m)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre
410–810
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.02.2022
21.07.2022
Burosumab (4, reassessment >€50m)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre
200–550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.01.2022
16.06.2022
Evolocumab (3)
Repatha®
Amgen GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie, ≥ 10 bis < 18 Jahre
768–950
100%
kein Zusatznutzen
15.12.2021
16.06.2022
Dapagliflozin (7)
Forxiga®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre
650–710
100%
kein Zusatznutzen
01.12.2021
19.05.2022
Ertugliflozin
Steglatro®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus (DM) Typ 2
1.451.000–2.021.000
100%
kein Zusatznutzen
01.09.2021
05.05.2022
Icosapent-Ethyl
Vazkepa®
Amarin Pharmaceuticals Ireland Limited
Stoffwechselkrankheiten
Dyslipidämie, vorbehandelte Patienten
844.000–878.000
100%
kein Zusatznutzen
01.10.2021
18.03.2022
Lumacaftor / Ivacaftor (4, reassessment)
Orkambi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre
290
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
01.09.2021
17.02.2022
Migalastat (2)
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre
0
1–19
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation)
310
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und RF-Mutation)
173
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und Gating-Mutation (inkl. R117H))
133
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (21)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation)
310
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (20)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)
173
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (19)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
133
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2021
04.11.2021
Atidarsagen autotemcel OTL-200
Libmeldy®
Orchard Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen
2–4
67%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.04.2021
16.09.2021
Natrium-Zirkonium-Cyclosilikat
Lokelma®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperkaliämie
77.700–308.500
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2021
15.07.2021
Inclisiran
Leqvio®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
284.750–410.900
100%
kein Zusatznutzen
01.01.2021
01.07.2021
Afamelanotid (2, reassessment)
Scenesse®
Clinuvel (UK) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Erythropoetische Protoporphyrie
540–1.090
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2021
01.07.2021
Lumasiran
Oxlumo®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperoxalurie
50–880
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2020
03.06.2021
Sebelipase alfa (2, reassessment)
Kanuma®
Alexion Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an lysosomaler saurer Lipase
35–70
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2020
20.05.2021
Tezacaftor / Ivacaftor (5)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)
50
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tezacaftor / Ivacaftor (4)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del)
470
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tafamidis (4, reassessment >€50m)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose bei Kardiomyopathie
1.760–1.810
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tafamidis (3, reassessment >€50m)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose mit Polyneuropathie
230
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (18)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
50
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (17)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (16)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (15)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.11.2020
15.04.2021
Burosumab (3)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 18 Jahre
0
410–810
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2020
15.04.2021
Bempedoinsäure / Ezetimib
Nustendi®
Daiichi Sankyo Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
284.750–286.750
100%
kein Zusatznutzen
01.11.2020
15.04.2021
Bempedoinsäure
Nilemdo®
Daiichi Sankyo Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
284.750–286.750
100%
kein Zusatznutzen
01.11.2020
15.04.2021
Semaglutid (2, reassessment)
Ozempic®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
2.107.999–2.108.001
100%
kein Zusatznutzen
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
2.400
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation)
1.000
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor (14)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
1.000
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor (13)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
2.400
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2020
07.01.2021
Osilodrostat
Isturisa®
Recordati Rare Diseases Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Endogenes Cushing-Syndrom
1.130–1.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2020
17.12.2020
Ivacaftor (12)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ≥ 6 Monate bis < 18 Jahre
26
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2020
17.12.2020
Tezacaftor / Ivacaftor (3, reassessment >€50m)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del)
2.400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2020
17.12.2020
Tezacaftor / Ivacaftor (2, reassessment >€50m)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del)
200–300
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.04.2020
15.10.2020
Insulin glargin / Lixisenatid (2)
Suliqua®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes Mellitus Typ 2, Kombination mit Metformin und mit SGLT-2-Inhibitoren
532.000
100%
kein Zusatznutzen
15.04.2020
15.10.2020
Givosiran
Givlaari®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre
1.000–1.700
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.03.2020
20.08.2020
Tafamidis (2)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose bei Kardiomyopathie
0
1.630–1.730
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.02.2020
16.07.2020
Dulaglutid (2, reassessment)
Trulicity®
Lilly Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
2.108.000
31%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
15.12.2019
04.06.2020
Ivacaftor (11)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), ≥ 6 bis < 12 Monate
2
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.10.2019
02.04.2020
Asfotase alfa (2, reassessment >€50m)
Strensiq®
Alexion Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypophosphatasie (HPP)
1.074
0.8%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2019
02.04.2020
Burosumab (2, reassessment)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre
0
200–500
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (10)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), 12 bis < 24 Monate
5
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (9, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 18 Jahren mit R117H-Mutation
35–44
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (8, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten von 2 bis 5 Jahren
15
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (7, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre
10–11
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (6, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor
200–300
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (5, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor
2.400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (4, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre
210
86%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.08.2019
20.02.2020
Volanesorsen
Waylivra®
Akcea Therapeutics Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Chylomikronämiesyndrom
60–120
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2019
19.12.2019
Pegvaliase
Palynziq®
BioMarin International Limited
Stoffwechselkrankheiten
Phenylketonurie
435
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2019
19.12.2019
Dapagliflozin / Metformin (3, reassessment)
Xigduo®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.139.000
50%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.07.2019
19.12.2019
Dapagliflozin (4, reassessment)
Forxiga®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
2.108.000
41%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.06.2019
22.11.2019
Empagliflozin / Linagliptin
Glyxambi®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
326.100–341.100
100%
kein Zusatznutzen
01.05.2019
17.10.2019
Dapagliflozin (3)
Forxiga®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 1
0
19.200
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
15.02.2019
15.08.2019
Lumacaftor / Ivacaftor (3)
Orkambi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 2 bis 5 Jahre
0
280
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
15.01.2019
04.07.2019
Glycerolphenylbutyrat (2)
Ravicti®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), 0 bis < 2 Monate
10–18
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2018
16.05.2019
Tezacaftor / Ivacaftor
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre
0
2.600–2.700
91%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.12.2018
16.05.2019
Insulin degludec (4, reassessment)
Tresiba®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
776.100–991.100
100%
kein Zusatznutzen
01.11.2018
02.05.2019
Alirocumab (2, reassessment)
Praluent®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
271.750
100%
kein Zusatznutzen
01.11.2018
02.05.2019
Semaglutid
Ozempic®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.969.100–2.184.100
37%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.10.2018
22.03.2019
Patisiran
Onpattro®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose
0
350
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Inotersen
Tegsedi®
Akcea Therapeutics Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose
350
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Metreleptin
Myalepta®
Aegerion Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Lipodystrophie
90–180
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Sitagliptin (3, reassessment)
Januvia®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes Mellitus Typ 2, Kombination mit Metformin
781.600
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.10.2018
22.03.2019
Vestronidase alfa
Mepsevii®
Ultragenyx Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom)
2–7
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2018
20.12.2018
Velmanase alfa
Lamzede®
Chiesi GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Α-Mannosidose
70–140
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2018
01.11.2018
Hydrocortison
Alkindi®
Diurnal Ltd.
Stoffwechselkrankheiten
Nebennierenrindeninsuffizienz, < 18 Jahre
780–1.180
100%
kein Zusatznutzen
15.05.2018
01.11.2018
Ertugliflozin / Sitagliptin
Steglujan®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
326.100–341.100
100%
kein Zusatznutzen
15.04.2018
04.10.2018
Burosumab
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre
0
200–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2018
20.09.2018
Patiromer
Veltassa®
Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperkaliämie
61.700
100%
kein Zusatznutzen
15.03.2018
06.09.2018
Evolocumab (2, reassessment)
Repatha®
Amgen GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie
271.500
100%
kein Zusatznutzen
01.03.2018
16.08.2018
Glycerolphenylbutyrat
Ravicti®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), ≥ 2 Monate
100–250
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2018
16.08.2018
Insulin glargin / Lixisenatid
Suliqua®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
461.400–472.500
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2018
02.08.2018
Lumacaftor / Ivacaftor (2)
Orkambi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 6 Jahre
500
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
01.01.2018
21.06.2018
Dapagliflozin / Metformin (2, reassessment)
Xigduo®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
468.700
100%
kein Zusatznutzen
01.01.2018
21.06.2018
Dapagliflozin (2, reassessment)
Forxiga®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
468.700
100%
kein Zusatznutzen
15.09.2017
16.03.2018
Elosulfase alfa (2, reassessment)
Vimizim®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidosen (Typ IVA)
20–100
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2017
01.02.2018
Saxagliptin / Metformin (4)
Komboglyze®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie außer Insulin und Sulfonylharnstoff
77.400
100%
kein Zusatznutzen
01.07.2017
21.12.2017
Cerliponase alfa
Brineura®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2
0
20–40
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2017
17.11.2017
Etelcalcetid
Parsabiv®
Amgen GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Sekundärer Hyperparathyreoidismus (HPT)
21.896–26.360
100%
kein Zusatznutzen
01.07.2016
15.12.2016
Sitagliptin / Metformin (2, reassessment)
Janumet®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Sulfonylharnstoff oder Insulin
792.050–810.850
100%
kein Zusatznutzen
01.07.2016
15.12.2016
Sitagliptin (2, reassessment)
Januvia®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Metformin, Sulfonylharnstoff oder PPARɣ
1.070.800–1.270.800
1.705.400–1.905.400
35%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.07.2016
15.12.2016
Saxagliptin / Metformin (3, reassessment)
Komboglyze®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Insulin
729.650–748.450
100%
kein Zusatznutzen
01.07.2016
15.12.2016
Saxagliptin (2, reassessment)
Onglyza®
AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie
1.182.900–1.382.900
100%
kein Zusatznutzen
01.06.2016
01.12.2016
Migalastat
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry
0
20–490
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2016
01.09.2016
Empagliflozin / Metformin
Synjardy®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
615.299–615.301
100%
kein Zusatznutzen
01.03.2016
01.09.2016
Empagliflozin (2, reassessment)
Jardiance®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.253.400–1.453.400
42%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
15.02.2016
04.08.2016
Afamelanotid
Scenesse®
Clinuvel Ltd.
Stoffwechselkrankheiten
Erythropoetische Protoporphyrie
0
540–1.090
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2015
02.06.2016
Ivacaftor (3)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), R117H-Mutation, 2 bis 5 Jahre, > 18 Jahre
0
59
75%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2015
02.06.2016
Lumacaftor / Ivacaftor
Orkambi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), > 12 Jahre, homozygot F508del-Mutation
2.600
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
15.11.2015
04.05.2016
Alirocumab
Praluent®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie
1.500
273.250
100%
kein Zusatznutzen
01.10.2015
17.03.2016
Sebelipase alfa
Kanuma®
Synageva BioPharma Limited
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an lysosomaler saurer Lipase
0
31–843
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2015
17.03.2016
Asfotase alfa
Strensiq®
Alexion Europe SAS
Stoffwechselkrankheiten
Hypophosphatasie (HPP)
0
1.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2015
09.03.2016
Evolocumab
Repatha®
Amgen GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie
1.810–1.819
273.310–273.319
100%
kein Zusatznutzen
15.08.2015
04.02.2016
Insulin degludec / Liraglutid (2)
Xultophy®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit oralen Antidiabetika
78.500–170.000
100%
kein Zusatznutzen
15.08.2015
04.02.2016
Gaxilose
LacTest™
VENTER PHARMA S.L.
Stoffwechselkrankheiten
Diagnostik der Hypolactasie
180.000–230.000
100%
kein Zusatznutzen
15.06.2015
27.11.2015
Lomitapid (2, reassessment)
Lojuxta®
Aegerion Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypercholesterinämie
60–69
100%
kein Zusatznutzen
01.05.2015
15.10.2015
Insulin degludec / Liraglutid
Xultophy®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
752.000–903.000
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2015
01.10.2015
Eliglustat
Cerdelga®
Genzyme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Sonstige Sphingolipidosen (Gaucher-Krankheit Typ 1)
150–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2015
20.08.2015
Insulin degludec (3)
Tresiba®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2, ≥ 1 bis < 18 Jahre
20.200
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2015
16.07.2015
Dulaglutid
Trulicity®
Lilly Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
1.705.500–1.905.500
31%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.01.2015
18.06.2015
Pasireotid (2)
Signifor®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Akromegalie
265–1.133
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2014
21.05.2015
Vildagliptin (2, reassessment)
Galvus®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
35.900
100%
kein Zusatznutzen
01.11.2014
21.05.2015
Alipogentiparvovec
Glybera®
Chiesi GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz
17–35
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2014
19.03.2015
Albiglutid
Eperzan®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.705.400–1.905.400
35%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
01.09.2014
19.02.2015
Ivacaftor (2)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), div. Mutationen, ≥ 6 Jahre
0
10–11
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2014
05.02.2015
Empagliflozin
Jardiance®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
1.253.400–1.453.400
100%
kein Zusatznutzen
15.08.2014
05.02.2015
Canagliflozin / Metformin
Vokanamet®
Janssen-Cilag GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
615.300
100%
kein Zusatznutzen
15.06.2014
04.12.2014
Insulin degludec (2)
Tresiba®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit GLP-1-Agonisten
0
170.100
100%
kein Zusatznutzen
01.06.2014
20.11.2014
Elosulfase alfa
Vimizim®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidosen (Typ IVA)
0
15–95
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2014
06.11.2014
Cholsäure
Orphacol®
Laboratoires CTRS
Stoffwechselkrankheiten
Störung der Gallensäuresynthese
10–25
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2014
16.10.2014
Insulin degludec
Tresiba®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2
161.750
1.095.950
100%
kein Zusatznutzen
15.03.2014
04.09.2014
Canagliflozin
Invokana®
Janssen-Cilag GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.253.400–1.453.400
100%
kein Zusatznutzen
15.02.2014
07.08.2014
Dapagliflozin / Metformin
Xigduo®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
615.300
100%
kein Zusatznutzen
15.12.2013
05.06.2014
Lomitapid
Lojuxta®
Aegerion Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypercholesterinämie
0
61–71
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Vildagliptin
Galvus®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.669.500–1.869.500
1.705.400–1.905.400
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Vildagliptin / Metformin
Eucreas®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
792.050–811.850
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Sitagliptin / Metformin
Janumet®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
792.050–810.850
78%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Sitagliptin
Januvia®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
1.705.400–1.905.400
64%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Saxagliptin / Metformin (2)
Komboglyze®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit Sulfonylharnstoff
62.400
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2013
01.10.2013
Saxagliptin
Onglyza®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie
0
1.182.900–1.382.900
50%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
15.03.2013
05.09.2013
Lixisenatid
Lyxumia®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
903.000
100%
kein Zusatznutzen
15.12.2012
06.06.2013
Dapagliflozin
Forxiga®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
896.100
100%
kein Zusatznutzen
01.12.2012
16.05.2013
Linagliptin (3)
Trajenta®
Boehringer Ingelheim International GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
450.000–650.000
100%
kein Zusatznutzen
15.11.2012
02.05.2013
Saxagliptin / Metformin
Komboglyze®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
729.650–748.450
85%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
01.09.2012
21.02.2013
Linagliptin (2, reassessment)
Trajenta®
Boehringer Ingelheim International GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
1.219.500
100%
kein Zusatznutzen
15.08.2012
07.02.2013
Ivacaftor
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre
0
170
84%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.06.2012
06.12.2012
Pasireotid
Signifor®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypophysendysfunktion
160–360
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2011
07.06.2012
Tafamidis
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose mit Polyneuropathie
0
40–104
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2011
29.03.2012
Linagliptin
Trajenta®
Boehringer Ingelheim International GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Diabetes mellitus Typ 2
0
1.219.500
100%
kein Zusatznutzen
01.06.2011
18.08.2011
Pitavastatin
Livazo®
Merckle Recordati GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie
0
100%
kein Zusatznutzen