Stoffwechselkrankheiten

Unter Stoffwechselkrankheiten listet der Gemeinsame Bundesausschuss Arzneimittel bei Erkrankungen wie Diabetes mellitus, bestimmten metabolischen Enzymdefekten wie Mukoviszidose (cystic fibrosis; CF) und Hypercholesterinämie. Der G-BA hat in diesem therapeutischen Gebiet bislang xx Arzneimittel in xx Beschlüssen bewertet. Insgesamt wurden dabei xx Patientenpopulationen gebildet. Gewichtet nach Patientenanteil im jeweiligen Beschluss konnte für xx% der Teilpopulationen ein erheblicher und für XX% ein beträchtlicher Zusatznutzen nachgewiesen werden. Ein geringer Zusatznutzen zeigte sich für XX% der Teilpopulationen. XX% wurde ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen zuerkannt.

Für XX% der Teilpopulationen sah der G-BA keinen Zusatznutzen. Dies entspricht xx% der maximal xx Mio. Patienten die für die bewerteten Arzneimittel in Frage kommen, dem G-BA zufolge aus diesen aber keinen Zusatznutzen gegenüber der ZVT erhalten.

G-BA-Beschlüsse im therapeutischen Gebiet Stoffwechselkrankheiten

Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation) 375 64% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation) 100 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tiratricol Emcitate® Rare Thyroid Therapeutics International AB Stoffwechselkrankheiten Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 40–110 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eplontersen Wainzua® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% kein Zusatznutzen
Acoramidis Beyonttra® Bayer Vital GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie 1.760–2.120 100% kein Zusatznutzen
Setmelanotid (3) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre 24–67 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eliglustat (2) Cerdelga® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG 10–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin icodec (2) Awiqli® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 855.000–1.184.000 100% kein Zusatznutzen
Insulin icodec Awiqli® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 161.750 100% kein Zusatznutzen
Patiromer (2) Veltassa® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie, ≥ 12 bis < 18 Jahre 370–790 100% kein Zusatznutzen
Pegzilarginase Loargys® Immedica Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Evinacumab (2) Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 12 Jahre 73–80 100% kein Zusatznutzen
Evinacumab Evkeeza® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Homozygote familiäre Hypercholesterinämie, ≥ 5 bis < 12 Jahre 5–6 100% kein Zusatznutzen
Palopegteriparatid Yorvipath® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie 18.300–20.800 100% kein Zusatznutzen Orphan
Empagliflozin (6) Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 300–385 100% kein Zusatznutzen
Alirocumab (3) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie, ≥ 8 Jahre bis 17 Jahre 958–1.178 100% kein Zusatznutzen
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 250 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 13 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 20 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 33 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Patisiran (2, reassessment >€30m) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringerer Nutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tirzepatid Mounjaro® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.461.000–2.021.000 23% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Somapacitan Sogroya® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 Jahre 9.150–11.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegunigalsidase alfa Elfabrio® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 60–1.260 100% kein Zusatznutzen
Lonapegsomatropin Skytrofa® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (3, reassessment >€30m) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre 20–460 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cipaglucosidase alfa Pombiliti® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Pompe, Kombination mit Miglustat 170–1.760 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Lumacaftor / Ivacaftor (5) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre) 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Setmelanotid (2) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre 300–1.100 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dulaglutid (3) Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 640–710 100% kein Zusatznutzen
Vutrisiran Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hTTA) mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Olipudase alfa Xenpozyme® Sanofi-Aventis Deutschland Stoffwechselkrankheiten Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B 70–80 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (6) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie 60–140 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Eladocagene Exuparvovec Upstaza® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate 4–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cerliponase alfa (2, reassessment) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2 40–50 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre 140–280 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Somatrogon Ngenla® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 56 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 21 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor) 28 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 233 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (26) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 56 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (25) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) 21 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (24) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) 28 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (23) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (22) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 230 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Calcifediol Rayaldee® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Sekundärer Hyperparathyreoidismus bei chronischer Niereninsuffizienz 146.700–184.300 100% kein Zusatznutzen
Burosumab (5, reassessment >€50m) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 410–810 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (4, reassessment >€50m) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 200–550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Evolocumab (3) Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie, ≥ 10 bis < 18 Jahre 768–950 100% kein Zusatznutzen
Dapagliflozin (7) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, ≥ 10 Jahre 650–710 100% kein Zusatznutzen
Ertugliflozin Steglatro® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus (DM) Typ 2 1.451.000–2.021.000 100% kein Zusatznutzen
Icosapent-Ethyl Vazkepa® Amarin Pharmaceuticals Ireland Limited Stoffwechselkrankheiten Dyslipidämie, vorbehandelte Patienten 844.000–878.000 100% kein Zusatznutzen
Lumacaftor / Ivacaftor (4, reassessment) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre 290 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Migalastat (2) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre 0
1–19
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und RF-Mutation) 173 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und Gating-Mutation (inkl. R117H)) 133 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (21) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (20) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (19) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H)) 133 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Atidarsagen autotemcel OTL-200 Libmeldy® Orchard Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen 2–4 67% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Natrium-Zirkonium-Cyclosilikat Lokelma® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie 77.700–308.500 100% kein Zusatznutzen
Inclisiran Leqvio® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–410.900 100% kein Zusatznutzen
Afamelanotid (2, reassessment) Scenesse® Clinuvel (UK) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 540–1.090 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lumasiran Oxlumo® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperoxalurie 50–880 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa (2, reassessment) Kanuma® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 35–70 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor (5) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (4) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 470 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (4, reassessment >€50m) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 1.760–1.810 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (3, reassessment >€50m) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 230 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (18) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 50 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (17) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (16) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (15) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (3) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 18 Jahre 0
410–810
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Bempedoinsäure / Ezetimib Nustendi® Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–286.750 100% kein Zusatznutzen
Bempedoinsäure Nilemdo® Daiichi Sankyo Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 284.750–286.750 100% kein Zusatznutzen
Semaglutid (2, reassessment) Ozempic® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
2.107.999–2.108.001
100% kein Zusatznutzen
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (14) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (13) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Osilodrostat Isturisa® Recordati Rare Diseases Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Endogenes Cushing-Syndrom 1.130–1.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (12) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ≥ 6 Monate bis < 18 Jahre 26 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (3, reassessment >€50m) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 2.400 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (2, reassessment >€50m) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del) 200–300 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Insulin glargin / Lixisenatid (2) Suliqua® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, Kombination mit Metformin und mit SGLT-2-Inhibitoren 532.000 100% kein Zusatznutzen
Givosiran Givlaari® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre 1.000–1.700 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Tafamidis (2) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 0
1.630–1.730
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Dulaglutid (2, reassessment) Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 2.108.000 31% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Ivacaftor (11) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), ≥ 6 bis < 12 Monate 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Asfotase alfa (2, reassessment >€50m) Strensiq® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie (HPP) 1.074 0.8% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (2, reassessment) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (10) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), 12 bis < 24 Monate 5 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (9, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 18 Jahren mit R117H-Mutation 35–44 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (8, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten von 2 bis 5 Jahren 15 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (7, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre 10–11 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (6, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 200–300 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (5, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 2.400 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (4, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 210 86% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Volanesorsen Waylivra® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–120 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegvaliase Palynziq® BioMarin International Limited Stoffwechselkrankheiten Phenylketonurie 435 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dapagliflozin / Metformin (3, reassessment) Xigduo® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.139.000 50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Dapagliflozin (4, reassessment) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 2.108.000 41% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Empagliflozin / Linagliptin Glyxambi® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 326.100–341.100 100% kein Zusatznutzen
Dapagliflozin (3) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 0
19.200
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Lumacaftor / Ivacaftor (3) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 2 bis 5 Jahre 0
280
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Glycerolphenylbutyrat (2) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), 0 bis < 2 Monate 10–18 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre 0
2.600–2.700
91% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Insulin degludec (4, reassessment) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 776.100–991.100 100% kein Zusatznutzen
Alirocumab (2, reassessment) Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 271.750 100% kein Zusatznutzen
Semaglutid Ozempic® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.969.100–2.184.100 37% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Patisiran Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
350
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Inotersen Tegsedi® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 350 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Metreleptin Myalepta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Lipodystrophie 90–180 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sitagliptin (3, reassessment) Januvia® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes Mellitus Typ 2, Kombination mit Metformin 781.600 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Vestronidase alfa Mepsevii® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom) 2–7 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Velmanase alfa Lamzede® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Α-Mannosidose 70–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Hydrocortison Alkindi® Diurnal Ltd. Stoffwechselkrankheiten Nebennierenrindeninsuffizienz, < 18 Jahre 780–1.180 100% kein Zusatznutzen
Ertugliflozin / Sitagliptin Steglujan® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 326.100–341.100 100% kein Zusatznutzen
Burosumab Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Patiromer Veltassa® Fresenius Medical Care Nephrologica Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperkaliämie 61.700 100% kein Zusatznutzen
Evolocumab (2, reassessment) Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie 271.500 100% kein Zusatznutzen
Glycerolphenylbutyrat Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), ≥ 2 Monate 100–250 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin glargin / Lixisenatid Suliqua® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 461.400–472.500 100% kein Zusatznutzen
Lumacaftor / Ivacaftor (2) Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 6 Jahre 500 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Dapagliflozin / Metformin (2, reassessment) Xigduo® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
468.700
100% kein Zusatznutzen
Dapagliflozin (2, reassessment) Forxiga® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
468.700
100% kein Zusatznutzen
Elosulfase alfa (2, reassessment) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 20–100 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Saxagliptin / Metformin (4) Komboglyze® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie außer Insulin und Sulfonylharnstoff 77.400 100% kein Zusatznutzen
Cerliponase alfa Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 0
20–40
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Etelcalcetid Parsabiv® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Sekundärer Hyperparathyreoidismus (HPT) 21.896–26.360 100% kein Zusatznutzen
Sitagliptin / Metformin (2, reassessment) Janumet® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Sulfonylharnstoff oder Insulin 792.050–810.850 100% kein Zusatznutzen
Sitagliptin (2, reassessment) Januvia® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Metformin, Sulfonylharnstoff oder PPARɣ 1.070.800–1.270.800
1.705.400–1.905.400
35% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Saxagliptin / Metformin (3, reassessment) Komboglyze® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Mono- oder Kombination mit Insulin 729.650–748.450 100% kein Zusatznutzen
Saxagliptin (2, reassessment) Onglyza® AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie 1.182.900–1.382.900 100% kein Zusatznutzen
Migalastat Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 0
20–490
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Empagliflozin / Metformin Synjardy® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 615.299–615.301 100% kein Zusatznutzen
Empagliflozin (2, reassessment) Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.253.400–1.453.400 42% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen
Afamelanotid Scenesse® Clinuvel Ltd. Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 0
540–1.090
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (3) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), R117H-Mutation, 2 bis 5 Jahre, > 18 Jahre 0
59
75% geringer Zusatznutzen Orphan
Lumacaftor / Ivacaftor Orkambi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), > 12 Jahre, homozygot F508del-Mutation 2.600 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen
Alirocumab Praluent® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie 1.500
273.250
100% kein Zusatznutzen
Sebelipase alfa Kanuma® Synageva BioPharma Limited Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 0
31–843
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Asfotase alfa Strensiq® Alexion Europe SAS Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie (HPP) 0
1.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Evolocumab Repatha® Amgen GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie 1.810–1.819
273.310–273.319
100% kein Zusatznutzen
Insulin degludec / Liraglutid (2) Xultophy® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit oralen Antidiabetika 78.500–170.000 100% kein Zusatznutzen
Gaxilose LacTest™ VENTER PHARMA S.L. Stoffwechselkrankheiten Diagnostik der Hypolactasie 180.000–230.000 100% kein Zusatznutzen
Lomitapid (2, reassessment) Lojuxta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie 60–69 100% kein Zusatznutzen
Insulin degludec / Liraglutid Xultophy® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 752.000–903.000 100% kein Zusatznutzen
Eliglustat Cerdelga® Genzyme GmbH Stoffwechselkrankheiten Sonstige Sphingolipidosen (Gaucher-Krankheit Typ 1) 150–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin degludec (3) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2, ≥ 1 bis < 18 Jahre 20.200 100% kein Zusatznutzen
Dulaglutid Trulicity® Lilly Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.705.500–1.905.500
31% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Pasireotid (2) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Akromegalie 265–1.133 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Vildagliptin (2, reassessment) Galvus® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 35.900 100% kein Zusatznutzen
Alipogentiparvovec Glybera® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz 17–35 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albiglutid Eperzan® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.705.400–1.905.400 35% Hinweis auf geringer Zusatznutzen
Ivacaftor (2) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), div. Mutationen, ≥ 6 Jahre 0
10–11
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Empagliflozin Jardiance® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.253.400–1.453.400
100% kein Zusatznutzen
Canagliflozin / Metformin Vokanamet® Janssen-Cilag GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 615.300 100% kein Zusatznutzen
Insulin degludec (2) Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit GLP-1-Agonisten 0
170.100
100% kein Zusatznutzen
Elosulfase alfa Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 0
15–95
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Cholsäure Orphacol® Laboratoires CTRS Stoffwechselkrankheiten Störung der Gallensäuresynthese 10–25 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Insulin degludec Tresiba® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2 161.750
1.095.950
100% kein Zusatznutzen
Canagliflozin Invokana® Janssen-Cilag GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.253.400–1.453.400 100% kein Zusatznutzen
Dapagliflozin / Metformin Xigduo® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
615.300
100% kein Zusatznutzen
Lomitapid Lojuxta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypercholesterinämie 0
61–71
100% kein Zusatznutzen
Vildagliptin Galvus® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.669.500–1.869.500
1.705.400–1.905.400
100% kein Zusatznutzen
Vildagliptin / Metformin Eucreas® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 792.050–811.850 100% kein Zusatznutzen
Sitagliptin / Metformin Janumet® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
792.050–810.850
78% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Sitagliptin Januvia® MSD Sharp & Dohme GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.705.400–1.905.400
64% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Saxagliptin / Metformin (2) Komboglyze® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombination mit Sulfonylharnstoff 62.400 100% kein Zusatznutzen
Saxagliptin Onglyza® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2, Kombinationstherapie 0
1.182.900–1.382.900
50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Lixisenatid Lyxumia® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 903.000 100% kein Zusatznutzen
Dapagliflozin Forxiga® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
896.100
100% kein Zusatznutzen
Linagliptin (3) Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 450.000–650.000 100% kein Zusatznutzen
Saxagliptin / Metformin Komboglyze® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA / AstraZeneca GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
729.650–748.450
85% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen
Linagliptin (2, reassessment) Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 1.219.500 100% kein Zusatznutzen
Ivacaftor Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 0
170
84% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Pasireotid Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophysendysfunktion 160–360 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Tafamidis Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 0
40–104
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Linagliptin Trajenta® Boehringer Ingelheim International GmbH Stoffwechselkrankheiten Diabetes mellitus Typ 2 0
1.219.500
100% kein Zusatznutzen
Pitavastatin Livazo® Merckle Recordati GmbH Stoffwechselkrankheiten Primäre Hypercholesterinämie, gemischte Dyslipidämie 0 100% kein Zusatznutzen