01.05.2025
16.10.2025
Concizumab (2)
Alhemo®
Novo Nordisk GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, mit Faktor IX-Inhibitoren
2–12
57%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
01.05.2025
16.10.2025
Concizumab
Alhemo®
Novo Nordisk GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, mit Faktor VIII-Inhibitoren
80–125
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2025
17.07.2025
Marstacimab (2)
Hympavzi®
Pfizer Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Schwere Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-Inhibitoren
1.900–2.000
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2025
17.07.2025
Marstacimab
Hympavzi®
Pfizer Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Schwere Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor IX-Inhibitoren
300–310
100%
kein Zusatznutzen
15.01.2025
03.07.2025
Exagamglogen autotemcel (2)
Casgevy®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar
130–1.230
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2025
03.07.2025
Exagamglogen autotemcel
Casgevy®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar
20–150
100%
Hinweis auf
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2024
06.03.2025
Crovalimab
Piasky®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, ≥ 12 Jahre, ≥ 40 kg
260–749
100%
kein Zusatznutzen
10.09.2024
20.02.2025
rADAMTS13
Adzynma®
Takeda GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP)
120–180
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2024
19.12.2024
Iptacopan
Fabhalta®
Novartis Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie
290–945
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2024
22.11.2024
Pegcetacoplan (2)
Aspaveli®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten
100–425
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2024
22.11.2024
Vadadustat
Vafseo®
MEDICE Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Symptomatische Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD)
60.800–71.400
100%
kein Zusatznutzen
01.06.2024
22.11.2024
Danicopan
Voydeya®
Alexion Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Hämoglobinurie bei residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab)
70–350
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2024
17.10.2024
Luspatercept (6)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt
4.960–7.080
80%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2024
02.10.2024
Efanesoctocog alfa
Altuvoct®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
0
100%
kein Zusatznutzen
Orphan
30.08.2023
15.02.2024
Nonacog beta pegol (2)
Refixia®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B, < 12 Jahre
100–110
100%
kein Zusatznutzen
01.08.2023
01.02.2024
Eftrenonacog alfa (2, reassessment >€30m)
Alprolix®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
560–720
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2023
02.11.2023
Luspatercept (5, reassessment >€30m)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, transfusionsabhängige Anämie
250–330
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2023
02.11.2023
Luspatercept (4, reassessment >€30m)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt
790–1.860
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2023
19.10.2023
Etranacogen Dezaparvovec
Hemgenix®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
231–358
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2023
21.09.2023
Luspatercept (3)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, nicht-transfusionsabhängige Anämie
470–560
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.03.2023
17.08.2023
Emicizumab (3)
Hemlibra®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp
220–240
100%
kein Zusatznutzen
02.01.2023
15.06.2023
Sutimlimab
Enjaymo®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Kälteagglutinin-Krankheit
370–1.510
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2022
16.03.2023
Valoctocogene roxaparvovec
Roctavian®
BioMarin International Ltd.
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
690–800
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2022
03.11.2022
Voxelotor
Oxbryta®
Global Blood Therapeutics Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre
1.590–2.580
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Pegcetacoplan
Aspaveli®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH), vorbehandelte Patienten
190–520
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2021
19.05.2022
Mepolizumab (3)
Nucala®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hypereosinophiles Syndrom
100–400
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
01.12.2021
19.05.2022
Lusutrombopag
Mulpleo®
Shionogi GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung
1.790–24.130
100%
kein Zusatznutzen
15.10.2021
07.04.2022
Albutrepenonacog alfa (2, reassessment >€50m)
Idelvion®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel
560–720
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2021
18.03.2022
Ravulizumab (3)
Ultomiris®
Alexion Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Hämoglobinurie, pädiatrische Patienten
0–49
100%
kein Zusatznutzen
15.09.2021
03.03.2022
Roxadustat
Evrenzo®
Astellas Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Symptomatische Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD)
151.000–195.000
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2021
16.09.2021
Avatrombopag (2)
Doptelet®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung
1.790–24.130
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2021
16.09.2021
Avatrombopag
Doptelet®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Immunthrombozytopenie (ITP)
4.260–10.830
100%
kein Zusatznutzen
01.12.2020
20.05.2021
Crizanlizumab
Adakveo®
Novartis Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen bei Sichelzellanämie, ≥16 Jahre
0
390–1.690
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2020
21.01.2021
Ravulizumab (2)
Ultomiris®
Alexion Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Atypisches Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS)
210–700
100%
kein Zusatznutzen
01.08.2020
21.01.2021
Luspatercept (2)
Reblozyl®
Celgene GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie
0
170–300
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2020
21.01.2021
Luspatercept
Reblozyl®
Celgene GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastische Syndrome (MDS)
0
840–1.870
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.07.2020
07.01.2021
Caplacizumab (2)
Cablivi®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), 12 bis <18 Jahre
2–3
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2020
17.12.2020
Fostamatinib
Tavlesse®
Grifols Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Chronische Immunthrombozytopenie
4.200–9.700
100%
kein Zusatznutzen
15.11.2019
14.05.2020
Betibeglogene autotemcel
Zynteglo®
bluebird bio (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie
50
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2019
20.02.2020
Andexanet alfa
Ondexxya®
Portola Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Aufhebung der medikamentösen Antikoagulation (Faktor Xa)
4.200–27.600
100%
kein Zusatznutzen
01.08.2019
06.02.2020
Turoctocog alfa pegol
Esperoct®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
2.840–3.190
100%
kein Zusatznutzen
01.08.2019
06.02.2020
Ravulizumab
Ultomiris®
Alexion Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Hämoglobinurie
260–700
100%
kein Zusatznutzen
15.03.2019
05.09.2019
Emicizumab (2)
Hemlibra®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper
2.000
100%
kein Zusatznutzen
01.01.2019
20.06.2019
Damoctocog alfa pegol
Jivi®
Bayer Vital GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A, ≥ 12 Jahre
2.840–3.190
100%
kein Zusatznutzen
01.10.2018
22.03.2019
Caplacizumab
Cablivi®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
150
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2018
01.11.2018
Rurioctocog alfa pegol
Adynovi®
Shire Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A, ≥ 12 Jahre
2.840–3.190
100%
kein Zusatznutzen
01.04.2018
20.09.2018
Emicizumab
Hemlibra®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
100
50%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
01.11.2017
19.04.2018
Nonacog beta pegol
Refixia®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B, ≥ 12 Jahre
500–570
100%
kein Zusatznutzen
01.02.2017
20.07.2017
Lonoctocog alfa
Afstyla®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
3.190–3.590
100%
kein Zusatznutzen
15.06.2016
15.12.2016
Eftrenonacog alfa
Alprolix®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
0
580–660
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2016
01.12.2016
Albutrepenonacog alfa
Idelvion®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
0
580–660
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2016
16.06.2016
Efmoroctocog alfa
Elocta®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
3.190–3.590
100%
kein Zusatznutzen
15.11.2014
07.05.2015
Simoctocog alfa
Nuwiq®
Octapharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
3.190–3.585
100%
kein Zusatznutzen
15.01.2014
03.07.2014
Turoctocog alfa
NovoEight®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
3.190–3.585
100%
kein Zusatznutzen