Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe

Ersatzpräparate bei Blutgerinnungsstörungen (Hämophilie, TTP, Antidote, paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)) gehören in diese Kategorie. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat bislang xx solcher Produkte in xx Verfahren bewertet: In den betrachteten xx Teilpopulationen konnten xx% einen erheblichen, XX% einen beträchtlichen und XX% einen geringen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zeigen. Für XX% der Teilpopulationen wurde ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen gewährt.

Keinen Zusatznutzen erhielten dagegen XX% der Teilpopulationen, gewichtet nach Patientenanteil je Beschluss. Insgesamt umfasst dies xx% der xx Mio. Patienten, die für eine Behandlung mit den bewerteten Arzneimitteln in Frage kommen.

G-BA-Beschlüsse im therapeutischen Gebiet Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe

Concizumab (2) Alhemo® Novo Nordisk GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, mit Faktor IX-Inhibitoren 2–12 57% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen
Concizumab Alhemo® Novo Nordisk GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, mit Faktor VIII-Inhibitoren 80–125 100% kein Zusatznutzen
Marstacimab (2) Hympavzi® Pfizer Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Schwere Hämophilie A, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor VIII-Inhibitoren 1.900–2.000 100% kein Zusatznutzen
Marstacimab Hympavzi® Pfizer Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Schwere Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor IX-Inhibitoren 300–310 100% kein Zusatznutzen
Exagamglogen autotemcel (2) Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 130–1.230 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Exagamglogen autotemcel Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 20–150 100% Hinweis auf nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Crovalimab Piasky® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie, ≥ 12 Jahre, ≥ 40 kg 260–749 100% kein Zusatznutzen
rADAMTS13 Adzynma® Takeda GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) 120–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Iptacopan Fabhalta® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie 290–945 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (2) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten 100–425 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vadadustat Vafseo® MEDICE Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Symptomatische Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD) 60.800–71.400 100% kein Zusatznutzen
Danicopan Voydeya® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Hämoglobinurie bei residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab) 70–350 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (6) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt 4.960–7.080 80% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Efanesoctocog alfa Altuvoct® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 0 100% kein Zusatznutzen Orphan
Nonacog beta pegol (2) Refixia® Novo Nordisk Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, < 12 Jahre 100–110 100% kein Zusatznutzen
Eftrenonacog alfa (2, reassessment >€30m) Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 560–720 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Luspatercept (5, reassessment >€30m) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängige Anämie 250–330 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Luspatercept (4, reassessment >€30m) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt 790–1.860 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Etranacogen Dezaparvovec Hemgenix® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 231–358 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (3) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, nicht-transfusionsabhängige Anämie 470–560 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Emicizumab (3) Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp 220–240 100% kein Zusatznutzen
Sutimlimab Enjaymo® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Kälteagglutinin-Krankheit 370–1.510 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Valoctocogene roxaparvovec Roctavian® BioMarin International Ltd. Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 690–800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Voxelotor Oxbryta® Global Blood Therapeutics Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre 1.590–2.580 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH), vorbehandelte Patienten 190–520 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mepolizumab (3) Nucala® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hypereosinophiles Syndrom 100–400 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen
Lusutrombopag Mulpleo® Shionogi GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung 1.790–24.130 100% kein Zusatznutzen
Albutrepenonacog alfa (2, reassessment >€50m) Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel 560–720 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ravulizumab (3) Ultomiris® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Hämoglobinurie, pädiatrische Patienten 0–49 100% kein Zusatznutzen
Roxadustat Evrenzo® Astellas Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Symptomatische Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD) 151.000–195.000 100% kein Zusatznutzen
Avatrombopag (2) Doptelet® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombozytopenie bei chronischer Lebererkrankung 1.790–24.130 100% kein Zusatznutzen
Avatrombopag Doptelet® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Immunthrombozytopenie (ITP) 4.260–10.830 100% kein Zusatznutzen
Crizanlizumab Adakveo® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen bei Sichelzellanämie, ≥16 Jahre 0
390–1.690
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Ravulizumab (2) Ultomiris® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Atypisches Hämolytisch-Urämischen Syndrom (aHUS) 210–700 100% kein Zusatznutzen
Luspatercept (2) Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie 0
170–300
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome (MDS) 0
840–1.870
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Caplacizumab (2) Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), 12 bis <18 Jahre 2–3 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Fostamatinib Tavlesse® Grifols Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Chronische Immunthrombozytopenie 4.200–9.700 100% kein Zusatznutzen
Betibeglogene autotemcel Zynteglo® bluebird bio (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Andexanet alfa Ondexxya® Portola Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Aufhebung der medikamentösen Antikoagulation (Faktor Xa) 4.200–27.600 100% kein Zusatznutzen
Turoctocog alfa pegol Esperoct® Novo Nordisk Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 2.840–3.190 100% kein Zusatznutzen
Ravulizumab Ultomiris® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Hämoglobinurie 260–700 100% kein Zusatznutzen
Emicizumab (2) Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper 2.000 100% kein Zusatznutzen
Damoctocog alfa pegol Jivi® Bayer Vital GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A, ≥ 12 Jahre 2.840–3.190 100% kein Zusatznutzen
Caplacizumab Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) 150 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Rurioctocog alfa pegol Adynovi® Shire Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A, ≥ 12 Jahre 2.840–3.190 100% kein Zusatznutzen
Emicizumab Hemlibra® Roche Pharma AG Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 100 50% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Nonacog beta pegol Refixia® Novo Nordisk Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, ≥ 12 Jahre 500–570 100% kein Zusatznutzen
Lonoctocog alfa Afstyla® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 3.190–3.590 100% kein Zusatznutzen
Eftrenonacog alfa Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albutrepenonacog alfa Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Efmoroctocog alfa Elocta® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 3.190–3.590 100% kein Zusatznutzen
Simoctocog alfa Nuwiq® Octapharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 3.190–3.585 100% kein Zusatznutzen
Turoctocog alfa NovoEight® Novo Nordisk Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 3.190–3.585 100% kein Zusatznutzen