Orphan Drugs

Bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, den sogennanten Orphan Drugs, gilt der Zusatznutzen per Gesetz als belegt, solange der Umsatz innerhalb von 12 Monaten kleiner als 30 Mio. EUR (bis 2022: 50 Mio. Euro) ist. Hier wurden bisher xx verschiedene Arzneimittel in xx Beschlüssen bewertet. Der G-BA entscheidet nur über das Ausmaß des Zusatznutzens. Daher sind die Orphan Drugs bisher vom G-BA auch am besten bewertet worden: xx% erheblicher Zusatznutzen, xx% beträchtlicher Zusatznutzen, xx% geringer und xx% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen. Für xx% der Patientenpopulationen wurde kein Zusatznutzen erkannt.

Alle Beschlüsse zu Orphan Drugs

Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation) 375 64% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation) 100 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tiratricol Emcitate® Rare Thyroid Therapeutics International AB Stoffwechselkrankheiten Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 40–110 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Serplulimab Hetronifly® Accord Healthcare GmbH Onkologische Erkrankungen Kleinzelliges Lungenkarzinom, in Kombination mit Carboplatin und Etoposid, Erstlinie 3.210–7.719 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lisocabtagen maraleucel (3) Breyanzi® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, nach ≥ 2 Vortherapien 370–840 100% kein Zusatznutzen Orphan
Seladelpar Lyvdelzi® Gilead Sciences GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure) 6.000–13.000 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Fosdenopterin Nulibry® Sentynl Therapeutics Krankheiten des Nervensystems Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (9) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, ≥1 Monat und <1 Jahr 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (8) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Ph-, CD19+, neu diagnostiziert 160–270 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (7) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr, nach ≥ 2 Vortherapien oder nach allogener Stammzelltransplantation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (12, reassessment) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason 220–515 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Fedratinib (2, reassessment) Inrebic® Bristol-Myers Squibb GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 640–1.710 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid (3) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre 24–67 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Exagamglogen autotemcel (2) Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 130–1.230 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Exagamglogen autotemcel Casgevy® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar 20–150 100% Hinweis auf nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eliglustat (2) Cerdelga® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG 10–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mirvetuximab Soravtansin Elahere® AbbVie Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FRα-positiv, platinresistent, nach 1 bis 3 Vortherapien 630–1.300 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (11) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason 1.750–1.910 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ciltacabtagen autoleucel (2, reassessment >€30m) Carvykti® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, refraktär gegenüber Lenalidomid 2.280–3.640 62% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Artesunat Artesunate Amivas® Amivas Ireland Ltd Infektionskrankheiten Schwere Malaria, ab Geburt 87 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Zolbetuximab Vyloy® Astellas Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, HER2-negativ, Erstlinie, Kombination mit fluoropyrimidin- und platinhaltiger Chemotherapie 250–1.310 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Elafibranor Iqirvo® Ipsen Pharma GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure) 6.000–13.000 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Polihexanid Akantior® SIFI S.p.A. Augenerkrankungen Akanthamöben-Keratitis; ≥ 12 Jahren 70–410 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Isavuconazol (2) Cresemba® Pfizer Pharma GmbH Infektionskrankheiten Mukormykose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre 8 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Isavuconazol (3) Cresemba® Pfizer Pharma GmbH Infektionskrankheiten Aspergillose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre 40–215 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sotatercept Winrevair® MSD Sharp & Dohme GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonale arterielle Hypertonie 580–7.850 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
rADAMTS13 Adzynma® Takeda GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP) 120–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sparsentan Filspari® Vifor Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Urogenitalsystems Immunglobulin A - Nephropathie, primäre 900–13.000 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Maralixibat (2) Livmarli® Mirum Pharmaceuticals International B.V. Krankheiten des Verdauungssystems Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate 80–180 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (7, reassessment) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär 800–1.130 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Iptacopan Fabhalta® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie 290–945 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tofersen Qalsody® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) 90–170 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan (2) Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten 100–425 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Danicopan Voydeya® Alexion Pharma Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Hämoglobinurie bei residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab) 70–350 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Dabrafenib (5, Finlee®) Finlee® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG) Erstlinie/ höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Trametinib 7–115 41% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Trametinib (4, Spexotras®) Spexotras® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG) Erstlinie/ höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Dabrafenib 7–115 41% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (6) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt 4.960–7.080 80% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Efanesoctocog alfa Altuvoct® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 0 100% kein Zusatznutzen Orphan
Efgartigimod alfa (2, reassessment >€30m) Vyvgart® Argenx Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+ 6.300–19.000 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Idecabtagen vicleucel (3) Abecma® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 2 Vortherapien 4.900–5.250 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Omaveloxolon Skyclarys® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre 970 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Rozanolixizumab Rystiggo® UCB Pharma GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+, MuSK-Antikörper+ 6.470–19.300 98% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Momelotinib Omjjara® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Myelofibrose 210–1.160 50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Rezafungin Rezzayo® Mundipharma Infektionskrankheiten Invasive Candidainfektionen 31.800–34.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegzilarginase Loargys® Immedica Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vamorolon Agamree® Santhera Pharmaceuticals GmbH Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahre 740–3.670 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Palopegteriparatid Yorvipath® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie 18.300–20.800 100% kein Zusatznutzen Orphan
Avapritinib (3) Ayvakyt® Blueprint Medicines GmbH Onkologische Erkrankungen Indolente systemische Mastozytose (ISM) 715–1.000 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Polatuzumab (3, reassessment >€30m) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP) 0
5.640–6.270
100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Polatuzumab (4, reassessment >€30m) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Bendamustin und Rituximab 2.550–3.120 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (3, reassessment >€30m) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Reaktivierung/Erkrankung, Prophylaxe nach Stammzelltransplantation 1.400–1.800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Letermovir (2) Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten CMV-Erkrankung, Prophylaxe nach Nierentransplantation 320 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Lanadelumab (3) Takhzyro® Takeda GmbH Sonstiges Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, 2 bis < 12 Jahre 1–30 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 250 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 13 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 20 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 33 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (8, reassessment >€30m) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 500–2.900 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (7, reassessment >€30m) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 1.700–22.700 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (6, reassessment >€30m) Epidyolex® Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH Sonstiges Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre 200–2.700 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tebentafusp (2, reassessment >€30m) Kimmtrak® Immunocore Ireland Ltd. Onkologische Erkrankungen Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv 100–130 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Patisiran (2, reassessment >€30m) Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringerer Nutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (10, reassessment) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison 3.450–2.680 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Vosoritid (3) Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre 35–49 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (3, reassessment >€30m) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Systemische Mastozytose 300–400 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Midostaurin (2, reassessment >€30m) Rydapt® Novartis Pharma AG Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation 380–1.040 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Somapacitan Sogroya® Novo Nordisk Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 Jahre 9.150–11.600 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Epcoritamab Tepkinly® AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), nach ≥ 2 Vortherapien) 1.050–1.900 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sirolimus Hyftor® Plusultra pharma GmbH Hauterkrankungen Faziales Angiofibrom bei tuberöser Sklerose, ≥ 6 Jahre 1.500–5.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Talquetamab Talvey® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien 1.210–1.310 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lonapegsomatropin Skytrofa® Ascendis Pharma Endocrinology GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vosoritid (2, reassessement >€30m) Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 2 Jahre 330–460 100% Hinweis auf nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tisagenlecleucel (7, reassessment) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, 0 ≤ 25 Jahre) 40–90 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (6, reassessment) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, rezidiviert oder refraktär, ≥ 2 Vortherapien) 530–1.200 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (3, reassessment >€30m) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre 20–460 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Bedaquilin (4, reassessment) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose 70–100 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Glofitamab Columvi® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL) 1.360–1.900 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eftrenonacog alfa (2, reassessment >€30m) Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 560–720 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivosidenib (2) Tibsovo® Servier Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Cholangiokarzinom mit IDH1-R132-Mutation, nach mind. 1 Vortherapie 80–160 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivosidenib Tibsovo® Servier Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin 45–125 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (6) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom, nach ≥ 3 Vortherapien 60–270 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Axicabtagen-Ciloleucel (4, reassessment >€30m) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien 680–1.200 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Axicabtagen-Ciloleucel (5) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär 800–1.130
1.600–2.260
50% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Selumetinib (2, reassessment) Koselugo® AstraZeneca GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1) 510–740 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid (2) Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre 300–1.100 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (5, reassessment >€30m) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, transfusionsabhängige Anämie 250–330 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Luspatercept (4, reassessment >€30m) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt 790–1.860 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Etranacogen Dezaparvovec Hemgenix® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 231–358 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tabelecleucel Ebvallo® Pierre Fabre Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (EBV+ PTLD), vorbehandelt, ab 2 Jahre 7–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Belantamab-Mafodotin (2, reassessment) Blenrep® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom, mind. 4 Vortherapien, Monotherapie 0
570–1.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pitolisant (3) Wakix® Bioprojet Deutschland GmbH Krankheiten des Nervensystems Narkolepsie, mit oder ohne Kataplexie, (Kinder und Jugendliche, 6 -17 Jahre 120–650 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (3) Reblozyl® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie, nicht-transfusionsabhängige Anämie 470–560 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ciltacabtagene Autoleucel Carvykti® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 3 Vortherapien 0
1.210–1.310
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Fenfluramin (2) Fintepla® Zogenix GmbH Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, Add-on-Therapie, ≥ 2 Jahren 2.100–22.700 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Maralixibat Livmarli® Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Alagille-Syndrom, ≥ 2 Monate 139–377 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sutimlimab Enjaymo® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Kälteagglutinin-Krankheit 370–1.510 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Maribavir Livtencity® Takeda GmbH Infektionskrankheiten Cytomegalievirus-Infektion (CMI), therapierefraktär 90–130 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Vutrisiran Amvuttra® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hTTA) mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2) 360 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Lonafarnib Zokinvy® EigerBio Europe Ltd Sonstiges Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroide Laminopathie, ab 12 Monaten 5–6 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Asciminib Scemblix® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie (CML), Ph+, nach ≥ 2 Vortherapien 840–1.150 100% Hinweis auf geringer Zusatznutzen Orphan
Olipudase alfa Xenpozyme® Sanofi-Aventis Deutschland Stoffwechselkrankheiten Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B 70–80 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brexucabtagene-Autoleucel (2) Tecartus® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische r/r B-Zell-Leukämie (ALL), ab 26 Jahren 81–200 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Valoctocogene roxaparvovec Roctavian® BioMarin International Ltd. Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie A 690–800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (6) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie 60–140 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Efgartigimod alfa Vyvgart® Argenx Germany GmbH Krankheiten des Nervensystems Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+ 0
14.000–16.800
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Birkenrindenextrakt Filsuvez® Amryt Pharma GmbH Sonstiges Wundbehandlung bei Epidermolysis bullosa (ab 6 Monaten) 270–860 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Eladocagene Exuparvovec Upstaza® PTC Therapeutics International Limited Stoffwechselkrankheiten Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate 4–30 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mosunetuzumab Lunsumio® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL), nach ≥ 2 Vortherapien 650–690 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cerliponase alfa (2, reassessment) Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2 40–50 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Setmelanotid Imcivree® Rhythm Pharmaceuticals Inc. Stoffwechselkrankheiten Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre 140–280 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Polatuzumab Vedotin (2) Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP) 0
5.510–6.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (5) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL), vorbehandelte Patienten 650–690 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (3, reassessment) Yescarta® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien 0
455–729
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Voxelotor Oxbryta® Global Blood Therapeutics Germany GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre 1.590–2.580 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tebentafusp Kimmtrak® Immunocore Ireland Ltd. Onkologische Erkrankungen Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv 0
110
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Glucarpidase Voraxaze® SERB GmbH Sonstiges Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen; Kinder ≥ 28 Tage und Erwachsene 90–440 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avapritinib (2) Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie 270–680 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Somatrogon Ngenla® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre 5.710–6.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Voretigen Neparvovec (2, reassessment) Luxturna® Novartis Pharma GmbH Augenerkrankungen Erbliche Netzhautdystrophie 100–530 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Pegcetacoplan Aspaveli® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH), vorbehandelte Patienten 190–520 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Idebenon (2, reassessment) Raxone® Chiesi GmbH Augenerkrankungen Lebersche hereditärer Optikusneuropathie (LHOP) 1.400–3.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (9, reassessment) Darzalex® Janssen-Cilag Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), nach mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason 4.700–7.000 100% Beleg für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 56 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor 21 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor) 28 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 233 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (26) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor 56 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (25) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) 21 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (24) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor) 28 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (23) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (22) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 230 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Avacopan Tavneos® Vifor Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopische Polyangiitis, Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid 2.180–2.280 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (5, reassessment >€50m) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre 410–810 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (4, reassessment >€50m) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre 200–550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Idecabtagen vicleucel Abecma® Bristol-Myers Squibb GmbH & Co KGaA Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 3 Vortherapien 1.200–1.300 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ripretinib Qinlock® Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V. Onkologische Erkrankungen Gastrointestinale Stromatumoren (GIST), ≥ 3 Vortherapien 220–300 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Delamanid Deltyba® Otsuka Novel Products Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose (TBC), ≥ 10 kg 80–114 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ixazomib (2, reassessment) Ninlaro® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 4.700–7.000 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albutrepenonacog alfa (2, reassessment >€50m) Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel 560–720 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Vosoritid Voxzogo® BioMarin International Limited Sonstiges Achondroplasie, ≥ 2 Jahre 0
340–480
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (8, reassessment) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 3.470–3.670 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Odevixibat Bylvay® Albireo Pharma AB Krankheiten des Verdauungssystems Cholestase, ≥ 6 Monate 40–110 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Tafasitamab Minjuvi® Incyte Biosciences Germany Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Lenalidomidid 730–1.560 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat (2) Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre 0
1–19
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Selumetinib Koselugo® AstraZeneca GmbH Onkologische Erkrankungen Neurofibromatose (Typ 1), ≥ 3 bis < 18 Jahre 0
510–740
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (7) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason 3.190–3.600 38% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Blinatumomab (6) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, 1 bis ≤ 18 Jahre 7–30 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (6) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason 440–1.030 50% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Satralizumab Enspryng® Roche Pharma AG Krankheiten des Nervensystems Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), Anti-Aquaporin-4-IgG-seropositiv, ≥ 12 Jahre 460–5.050 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin (6, reassessment) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; sALCL; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison 125–127 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Cabozantinib (7, reassessment) Cometriq® Ipsen Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenkarzinom (MTC) 50–670 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tagraxofusp Elzonris® Stemline Therapeutics B.V. Onkologische Erkrankungen Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasie (BPDCN), Erstlinie 30–90 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und RF-Mutation) 173 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und Gating-Mutation (inkl. R117H)) 133 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (21) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation) 310 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (20) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 173 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (19) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H)) 133 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Lanadelumab (2, reassessment >€50m) Takhzyro® Takeda GmbH Sonstiges Hereditäres Angioödem (HAE), Prophylaxe, ≥ 12 Jahre 140–430 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Onasemnogen-​Abeparvovec Zolgensma® Novartis Gene Therapies EU Limited Krankheiten des Nervensystems 5q-​assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) 46–67 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (6, reassessment >€50m) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL), Erstlinie 1.300–1.500 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (5, reassessment >€50m) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL) 820–1.480 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (4, reassessment >€50m) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL) 790–940 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol (5) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Sonstiges Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre 0
500–2.700
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Atidarsagen autotemcel OTL-200 Libmeldy® Orchard Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen 2–4 67% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan
Risdiplam Evrysdi® Roche Pharma AG Krankheiten des Nervensystems 5q-​assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) 992–2.142 42% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pemigatinib Pemazyre® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement, nach mind. 1 Vortherapie 35–300 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bedaquilin (3) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 5 bis 11 Jahre 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Imlifidase Idefirix® Hansa Biopharma AB Sonstiges Desensibilisierung bei Nierentransplantation 3–69 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Fedratinib Inrebic® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose (MF) 740–3.590
1.370–5.280
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen Tecartus® Gilead Sciences GmbH Onkologische Erkrankungen Mantelzell-Lymphom (MCL), vorbehandelte Patienten 105–150 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (5) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, rezidiviert oder refraktär, Ph+ CD19+ 5–10 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Niraparib (4, reassessment) Zejula® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäre Peritonealkarzinose 700–1.000 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Fenfluramin Fintepla® Zogenix GmbH Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre 450–2.450 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib (4) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Daratumumab und Dexamethason 4.700–7.000 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Afamelanotid (2, reassessment) Scenesse® Clinuvel (UK) Limited Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 540–1.090 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lumasiran Oxlumo® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hyperoxalurie 50–880 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa (2, reassessment) Kanuma® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 35–70 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor (5) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation) 50 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Nusinersen (2, reassessment >€50m) Spinraza® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie (SMA) 1.013–1.203 19% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (4) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 470 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (4, reassessment >€50m) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 1.760–1.810 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (3, reassessment >€50m) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 230 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Niraparib (3) Zejula® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FIGO-Stadien III und IV, Erhaltungstherapie 2.010–2.810 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (18) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 50 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (17) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 470 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (16) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (15) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen 1 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Crizanlizumab Adakveo® Novartis Pharma GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen bei Sichelzellanämie, ≥16 Jahre 0
390–1.690
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Amikacin (liposomal) Arikayce® liposomal Insmed Germany GmbH Infektionskrankheiten Mykobakterium-avium-Komplex (MAC) Lungeninfektionen 350–760 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Avapritinib Ayvakyt® Blueprint Medicines (Germany) Onkologische Erkrankungen Gastrointestinale Stromatumore (GIST) 1–90 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab (3) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 18 Jahre 0
410–810
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Cannabidiol (4, reassessment) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
2.600–22.700
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Cannabidiol (3, reassessment) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
1.100–3.100
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Ibrutinib (7) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie, Kombination mit Rituximab 3.090 59% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Belantamab-Mafodotin Blenrep® GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 4 Vortherapien, Monotherapie 0
570–1.130
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bulevirtid Hepcludex® MYR GmbH Infektionskrankheiten Chronisches Hepatitis-Delta-Virus 300–4.800 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2) Kaftrio® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (14) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Ltd Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation) 1.000 100% Anhaltspunkt für erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (13) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation) 2.400 100% Hinweis auf erheblicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Glasdegib Daurismo® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML), Kombination mit Cytarabin (LDAC) 780–840 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Luspatercept (2) Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie 0
170–300
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Luspatercept Reblozyl® Celgene GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Myelodysplastische Syndrome (MDS) 0
840–1.870
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Osilodrostat Isturisa® Recordati Rare Diseases Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Endogenes Cushing-Syndrom 1.130–1.550 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Caplacizumab (2) Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), 12 bis <18 Jahre 2–3 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (12) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ≥ 6 Monate bis < 18 Jahre 26 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (3, reassessment >€50m) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del) 2.400 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tezacaftor / Ivacaftor (2, reassessment >€50m) Symkevi® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del) 200–300 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Brentuximab Vedotin (5) Adcetris® Takeda GmbH Onkologische Erkrankungen Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison 0
125–127
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan
Mogamulizumab Poteligeo® Kyowa Kirin GmbH Onkologische Erkrankungen Mycosis Fungoides; Sézary Syndrom 310–460 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ponatinib (3, reassessment) Iclusig® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie (CML) 500–940 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ponatinib (2, reassessment) Iclusig® Incyte Biosciences Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische Leukämie (ALL) 25–195 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Givosiran Givlaari® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre 1.000–1.700 100% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (3, reassessment) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL) 0
50–65
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (4, reassessment) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) 0
450–720
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Riociguat (2, reassessment >€50m) Adempas® MSD Sharp & Dohme GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie 920–5.460 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Riociguat (3, reassessment >€50m) Adempas® MSD Sharp & Dohme GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) 580–7.850 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tafamidis (2) Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose bei Kardiomyopathie 0
1.630–1.730
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Polatuzumab Vedotin Polivy® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Bendamustin und Rituximab 0
730–1.560
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bedaquilin (2) Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 12 bis < 18 Jahre 9–13 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (5) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 0
3.479–3.670
100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (4) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason 1.800–1.900 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (11) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), ≥ 6 bis < 12 Monate 2 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Gilteritinib XOSPATA® Astellas Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML), FLT3-Mutation 220–580 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Betibeglogene autotemcel Zynteglo® bluebird bio (Germany) GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Β-Thalassämie 50 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cannabidiol (2) Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
1.100–3.100
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Niraparib (2, reassessment >€50m) Zejula® TESARO Bio Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom 0
1.900–2.400
100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Cannabidiol Epidyolex® GW Pharmaceuticals plc Krankheiten des Nervensystems Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam 0
2.600–22.700
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Asfotase alfa (2, reassessment >€50m) Strensiq® Alexion Pharma Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie (HPP) 1.074 0.8% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Burosumab (2, reassessment) Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (10) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), 12 bis < 24 Monate 5 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (9, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 18 Jahren mit R117H-Mutation 35–44 100% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (8, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), Patienten von 2 bis 5 Jahren 15 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (7, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre 10–11 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (6, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 200–300 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (5, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor 2.400 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ivacaftor (4, reassessment >€50m) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 210 86% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (5) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie, Kombination mit Obinutuzumab 3.090 26% Anhaltspunkt für geringer Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (6) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Morbus Waldenström, Kombination mit Rituximab 590–1.180 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Volanesorsen Waylivra® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Chylomikronämiesyndrom 60–120 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pegvaliase Palynziq® BioMarin International Limited Stoffwechselkrankheiten Phenylketonurie 435 100% Anhaltspunkt für nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pomalidomid (3) Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason 3.060–3.450 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Voretigen Neparvovec Luxturna® Novartis Pharma GmbH Augenerkrankungen Erbliche Netzhautdystrophie 0
100–530
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Nintedanib (3, reassessment >€50m, Ofev®) Ofev® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 1.800–18.900 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Brentuximab Vedotin (4) Adcetris® Takeda Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+, Erstlinie 220–380 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (3) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), MRD-positive Patienten 40–110 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (4) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), ≥ 1 bis <18 Jahre 30–80 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Mexiletin Namuscla® Lupin Europe GmbH Krankheiten des Nervensystems Myotonie 530–650 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lanadelumab Takhzyro® Shire Deutschland GmbH, Teil der Takeda Group Sonstiges Hereditäres Angioödem (HAE) 0
140–430
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Glycerolphenylbutyrat (2) Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), 0 bis < 2 Monate 10–18 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bedaquilin Sirturo® Janssen-Cilag GmbH Infektionskrankheiten Multiresistente pulmonale Tuberkulose 0
70–100
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Tezacaftor / Ivacaftor Symkevi® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre 0
2.600–2.700
91% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel (2) Yescarta® Kite, Gilead company Onkologische Erkrankungen Primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom (PMBCL) 0
5–9
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Axicabtagen-Ciloleucel Yescarta® Kite, Gilead company Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) 0
440–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Patisiran Onpattro® Alnylam Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 0
350
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Inotersen Tegsedi® Akcea Therapeutics Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose 350 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Metreleptin Myalepta® Aegerion Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Lipodystrophie 90–180 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung) Vyxeos® liposomal Jazz Pharmaceuticals Onkologische Erkrankungen Therapiebedingte Akute myeloische Leukämie (AML); Akute myeloische Leukämie (AML) mit multilineärer Dysplasie 310–510 100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Caplacizumab Cablivi® Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) 150 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Vestronidase alfa Mepsevii® Ultragenyx Germany GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom) 2–7 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab (3) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison 0
3.380–3.900
100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Tisagenlecleucel Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) 0
440–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tisagenlecleucel (2) Kymriah® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL) 0
50–65
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Gemtuzumab Ozogamicin Mylotarg® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML) 560–1.150 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Velmanase alfa Lamzede® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Α-Mannosidose 70–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Darvadstrocel Alofisel® Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG Krankheiten des Verdauungssystems Anale Fisteln bei Morbus Crohn 90–230 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Burosumab Crysvita® Kyowa Kirin GmbH Stoffwechselkrankheiten X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre 0
200–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Glycerolphenylbutyrat Ravicti® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Stoffwechselkrankheiten Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), ≥ 2 Monate 100–250 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Letermovir Prevymis® MSD Sharp & Dohme GmbH Infektionskrankheiten Cytomegalievirus-Infektion 0
1.000–1.800
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin (3) Adcetris® Takeda Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Kutanes T-Zell-Lymphom, CD30+ 40–130 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen Zalmoxis® Dompé farmaceutici S.p.A Onkologische Erkrankungen Hämatologische Malignitäten, Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation 100–140 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Niraparib Zejula® TESARO Bio Germany GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom 0
1.900–2.400
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cenegermin Oxervate® Dompé farmaceutici S.p.A Augenerkrankungen Keratitis 1.730–3.170 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Telotristatethyl Xermelo® Ipsen Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Karzinoidtumor, Neuroendokrine Tumore, Kombination mit SAA-Therapie 300–1.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Midostaurin Rydapt® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML); Systemische Mastozytose (ASM) 0
400–710
80% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Obinutuzumab (3) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL), Erstlinie 0
1.300–1.500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Elosulfase alfa (2, reassessment) Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 20–100 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Avelumab Bavencio® Merck Serono GmbH / Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Merkelzellkarzinom (MCC) 0
160–410
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib (3, reassessment >€50m) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Dexamethason oder Lenalidomid und Dexamethason 4.700–7.000 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Daratumumab (2, reassessment >€50m) Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), Monotherapie; Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason 2.300
7.000–9.300
72% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Inotuzumab Ozogamicin Besponsa® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL) 120–200 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Nusinersen Spinraza® Biogen GmbH Krankheiten des Nervensystems Spinale Muskelatrophie (SMA) 0
840–1.060
10% erheblicher Zusatznutzen Orphan
Cerliponase alfa Brineura® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 0
20–40
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Blinatumomab (2, reassessment) Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL) 60–170 100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Obeticholsäure Ocaliva® Intercept Pharma Deutschland GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Biliäre Leber-Zirrhose 0
1.050–7.350
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ixazomib Ninlaro® Takeda Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason 0
4.700–7.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Venetoclax Venclyxto® AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Monotherapie 0
300–700
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Olaratumab Lartruvo® Lilly Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Weichgewebesarkom 0
1.200–1.400
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Macitentan (2, reassessment >€50m) Opsumit® Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) 580–7.850 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Ibrutinib (4) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bendamustin und Rituximab 1.500–5.600 50% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Teduglutid (2) Revestive® Shire Deutschland GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Kurzdarmsyndrom, 1 bis < 18 Jahre 230–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Tasimelteon Hetlioz® Vanda Pharmceutical Inc Krankheiten des Nervensystems Schlafstörungen (Schlaf-Wach-Rhythmus), blinde Erwachsene 7.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pitolisant Wakix® Bioprojet Pharma SARL Krankheiten des Nervensystems Narkolepsie 15.000–30.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin (2) Adcetris® Takeda Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+, erhöhtes Rezidiv- oder Progressionsrisiko nach Transplantation 40–60 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib (2) Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM) in Kombination mit Dexamethason 0
4.700–7.000
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ibrutinib (3) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie 2.840 100% kein Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Obinutuzumab (2) Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Follikuläres Lymphom (FL) 0
790–940
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Eftrenonacog alfa Alprolix® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Albutrepenonacog alfa Idelvion® CSL Behring GmbH Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Hämophilie B 0
580–660
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Migalastat Galafold® Amicus Therapeutics GmbH Stoffwechselkrankheiten Morbus Fabry 0
20–490
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ataluren (2, reassessment) Translarna® PTC Therapeutics International Limited Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne Muskeldystrophie (DMD), ≥ 5 Jahre 30–40 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Daratumumab Darzalex® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), Monotherapie, vorbehandelte Patienten 0
2.300
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Afamelanotid Scenesse® Clinuvel Ltd. Stoffwechselkrankheiten Erythropoetische Protoporphyrie 0
540–1.090
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ibrutinib (2, reassessment >€50m) Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Mantelzell-Lymphom (MCL), Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Morbus Waldenström 3.780–11.100 12% Hinweis auf beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Blinatumomab Blincyto® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL) 0
60–170
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Carfilzomib Kyprolis® Amgen GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Dexamethason oder Lenalidomid und Dexamethason 0
4.700–7.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (3) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), R117H-Mutation, 2 bis 5 Jahre, > 18 Jahre 0
59
75% geringer Zusatznutzen Orphan
Isavuconazol Cresemba® Basilea Pharmaceutica International Ltd. Infektionskrankheiten Aspergillose, Mukormykose 1.293–5.342 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Sebelipase alfa Kanuma® Synageva BioPharma Limited Stoffwechselkrankheiten Mangel an lysosomaler saurer Lipase 0
31–843
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Pomalidomid (2, reassessment >€50m) Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason 2.300 50% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Panobinostat Farydak® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason 2.300 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Idebenon Raxone® Santhera Pharmaceuticals Augenerkrankungen Lebersche hereditäre Optikusneuropathie 0
1.500–3.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Asfotase alfa Strensiq® Alexion Europe SAS Stoffwechselkrankheiten Hypophosphatasie (HPP) 0
1.000
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Lenvatinib Lenvima® Eisai GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenkarzinom (DTC) 0
600–815
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Olaparib Lynparza® AstraZeneca GmbH Onkologische Erkrankungen Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, Platin-Sensitiv, Erhaltungstherapie 0
200–600
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ruxolitinib (3) Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Polycythaemia vera 240–1.470 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Eliglustat Cerdelga® Genzyme GmbH Stoffwechselkrankheiten Sonstige Sphingolipidosen (Gaucher-Krankheit Typ 1) 150–500 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Nintedanib (2, Ofev®) Ofev® Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 0
2.080–19.700
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ramucirumab Cyramza® Lilly Deutschland GmbH Onkologische Erkrankungen Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs; Kombination mit Paclitaxel 0
5.900–7.900
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Pasireotid (2) Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Akromegalie 265–1.133 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ataluren Translarna® PTC Therapeutics International Limited Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems Duchenne Muskeldystrophie (DMD), ≥ 5 Jahre 0
82–110
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Alipogentiparvovec Glybera® Chiesi GmbH Stoffwechselkrankheiten Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz 17–35 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ibrutinib Imbruvica® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Mantelzell-Lymphom (MCL), Chronische lymphatische Leukämie (CLL) 0
2.900–8.750
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Teduglutid Revestive® NPS Pharma Germany GmbH Krankheiten des Verdauungssystems Kurzdarmsyndrom 1.100–2.400 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor (2) Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals Limited Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), div. Mutationen, ≥ 6 Jahre 0
10–11
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Obinutuzumab Gazyvaro® Roche Pharma AG Onkologische Erkrankungen Chronische lymphatische Leukämie (CLL) 0
818–1.477
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Cabozantinib Cometriq® Swedish Orphan Biovitrum GmbH Onkologische Erkrankungen Schilddrüsenkarzinom (MTC) 0
60–500
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Siltuximab Sylvant® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Multizentrische Castleman-Krankheit (MCD) 130–1.460 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Elosulfase alfa Vimizim® BioMarin Deutschland GmbH Stoffwechselkrankheiten Mukopolysaccharidosen (Typ IVA) 0
15–95
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Cholsäure Orphacol® Laboratoires CTRS Stoffwechselkrankheiten Störung der Gallensäuresynthese 10–25 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Ruxolitinib (2, reassessment >€50m) Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose (MF) 1.600–5.000 100% Anhaltspunkt für beträchtlicher Zusatznutzen Orphan (Umsatzgrenze)
Riociguat Adempas® Bayer Vital GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH), Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTPH) 0
1.500–13.310
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Macitentan Opsumit® Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH Herz-Kreislauf-Erkrankungen Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH) 0
580–7.850
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Pomalidomid Imnovid® Celgene GmbH Onkologische Erkrankungen Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason 0
1.900
100% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Ponatinib Iclusig® ARIAD Pharmaceuticals (Germany) GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie (CML); Akute lymphatische Leukämie (ALL), Ph+ oder T315I-Mutation 0
525–1.135
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Bosutinib Bosulif® Pfizer Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Chronische myeloische Leukämie (CML) 0
380–500
100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Brentuximab Vedotin Adcetris® Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG Onkologische Erkrankungen Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+; Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom 75–420 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan
Decitabin Dacogen® Janssen-Cilag GmbH Onkologische Erkrankungen Akute myeloische Leukämie (AML) 300–780 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ruxolitinib Jakavi® Novartis Pharma GmbH Onkologische Erkrankungen Myelofibrose (MF) 0
1.600
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Ivacaftor Kalydeco® Vertex Pharmaceuticals GmbH Stoffwechselkrankheiten Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre 0
170
84% beträchtlicher Zusatznutzen Orphan
Pasireotid Signifor® Novartis Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Hypophysendysfunktion 160–360 100% geringer Zusatznutzen Orphan
Tafamidis Vyndaqel® Pfizer Pharma GmbH Stoffwechselkrankheiten Amyloidose mit Polyneuropathie 0
40–104
100% geringer Zusatznutzen Orphan
Pirfenidon Esbriet® InterMune Deutschland GmbH Krankheiten des Atmungssystems Idiopathische pulmonale Fibrose 6.000 100% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen Orphan