01.05.2025
16.10.2025
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (17)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation)
375
64%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2025
16.10.2025
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (16)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation)
100
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2025
16.10.2025
Tiratricol
Emcitate®
Rare Thyroid Therapeutics International AB
Stoffwechselkrankheiten
Periphere Thyreotoxikose bei Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8
40–110
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2025
16.10.2025
Serplulimab
Hetronifly®
Accord Healthcare GmbH
Onkologische Erkrankungen
Kleinzelliges Lungenkarzinom, in Kombination mit Carboplatin und Etoposid, Erstlinie
3.210–7.719
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2025
02.10.2025
Lisocabtagen maraleucel (3)
Breyanzi®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom, nach ≥ 2 Vortherapien
370–840
100%
kein Zusatznutzen
Orphan
15.03.2025
04.09.2025
Seladelpar
Lyvdelzi®
Gilead Sciences GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure)
6.000–13.000
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2025
04.09.2025
Fosdenopterin
Nulibry®
Sentynl Therapeutics
Krankheiten des Nervensystems
Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A
2
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2025
21.08.2025
Blinatumomab (9)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, ≥1 Monat und <1 Jahr
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2025
21.08.2025
Blinatumomab (8)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, Ph-, CD19+, neu diagnostiziert
160–270
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.03.2025
21.08.2025
Blinatumomab (7)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr, nach ≥ 2 Vortherapien oder nach allogener Stammzelltransplantation
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2025
21.08.2025
Daratumumab (12, reassessment)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason
220–515
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.03.2025
21.08.2025
Fedratinib (2, reassessment)
Inrebic®
Bristol-Myers Squibb GmbH
Onkologische Erkrankungen
Myelofibrose
640–1.710
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2025
21.08.2025
Setmelanotid (3)
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1-, LEPR-Mangel oder Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 2 bis < 6 Jahre
24–67
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2025
03.07.2025
Exagamglogen autotemcel (2)
Casgevy®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar
130–1.230
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2025
03.07.2025
Exagamglogen autotemcel
Casgevy®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar
20–150
100%
Hinweis auf
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2025
18.06.2025
Eliglustat (2)
Cerdelga®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Gaucher Typ 1, ≥ 6 bis < 18 Jahre, ≥ 15 kg KG
10–30
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2024
05.06.2025
Mirvetuximab Soravtansin
Elahere®
AbbVie Deutschland GmbH
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FRα-positiv, platinresistent, nach 1 bis 3 Vortherapien
630–1.300
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.12.2024
15.05.2025
Daratumumab (11)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Lenalidomid und Dexamethason
1.750–1.910
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2024
15.05.2025
Ciltacabtagen autoleucel (2, reassessment >€30m)
Carvykti®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, nach mind. 1 Vortherapie, refraktär gegenüber Lenalidomid
2.280–3.640
62%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.11.2024
17.04.2025
Artesunat
Artesunate Amivas®
Amivas Ireland Ltd
Infektionskrankheiten
Schwere Malaria, ab Geburt
87
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2024
17.04.2025
Zolbetuximab
Vyloy®
Astellas Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs, HER2-negativ, Erstlinie, Kombination mit fluoropyrimidin- und platinhaltiger Chemotherapie
250–1.310
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2024
03.04.2025
Elafibranor
Iqirvo®
Ipsen Pharma GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Primär biliäre Cholangitis (Kombination mit Ursodeoxycholsäure)
6.000–13.000
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2024
20.03.2025
Polihexanid
Akantior®
SIFI S.p.A.
Augenerkrankungen
Akanthamöben-Keratitis; ≥ 12 Jahren
70–410
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2024
20.03.2025
Isavuconazol (2)
Cresemba®
Pfizer Pharma GmbH
Infektionskrankheiten
Mukormykose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre
8
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2024
20.03.2025
Isavuconazol (3)
Cresemba®
Pfizer Pharma GmbH
Infektionskrankheiten
Aspergillose, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre
40–215
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2024
06.03.2025
Sotatercept
Winrevair®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Pulmonale arterielle Hypertonie
580–7.850
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
10.09.2024
20.02.2025
rADAMTS13
Adzynma®
Takeda GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
ADAMTS13-Mangel bei kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP)
120–180
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2024
06.02.2025
Sparsentan
Filspari®
Vifor Pharma Deutschland GmbH
Krankheiten des Urogenitalsystems
Immunglobulin A - Nephropathie, primäre
900–13.000
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2024
06.02.2025
Maralixibat (2)
Livmarli®
Mirum Pharmaceuticals International B.V.
Krankheiten des Verdauungssystems
Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate
80–180
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2024
19.12.2024
Axicabtagen-Ciloleucel (7, reassessment)
Yescarta®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär
800–1.130
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2024
19.12.2024
Iptacopan
Fabhalta®
Novartis Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie
290–945
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2024
19.12.2024
Tofersen
Qalsody®
Biogen GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
90–170
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2024
22.11.2024
Pegcetacoplan (2)
Aspaveli®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie, nicht vorbehandelte Patienten
100–425
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2024
22.11.2024
Danicopan
Voydeya®
Alexion Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Hämoglobinurie bei residualer hämolytischer Anämie, Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab)
70–350
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2024
17.10.2024
Dabrafenib (5, Finlee®)
Finlee®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG) Erstlinie/ höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Trametinib
7–115
41%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.05.2024
17.10.2024
Trametinib (4, Spexotras®)
Spexotras®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Malignes Gliom, BRAF-V600E-Mutation, ≥ 1 Jahr, niedriggradig (LGG) Erstlinie/ höhergradig (HGG) nach mind. 1 Vortherapie; Kombination mit Dabrafenib
7–115
41%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.05.2024
17.10.2024
Luspatercept (6)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastische Syndrome mit transfusionsabhängiger Anämie, nicht vorbehandelt, sowie ohne Ringsideroblasten, vorbehandelt
4.960–7.080
80%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2024
02.10.2024
Efanesoctocog alfa
Altuvoct®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
0
100%
kein Zusatznutzen
Orphan
01.04.2024
19.09.2024
Efgartigimod alfa (2, reassessment >€30m)
Vyvgart®
Argenx Germany GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+
6.300–19.000
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.04.2024
19.09.2024
Idecabtagen vicleucel (3)
Abecma®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, mind. 2 Vortherapien
4.900–5.250
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.03.2024
19.09.2024
Omaveloxolon
Skyclarys®
Biogen GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre
970
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2024
15.08.2024
Rozanolixizumab
Rystiggo®
UCB Pharma GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+, MuSK-Antikörper+
6.470–19.300
98%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.02.2024
15.08.2024
Momelotinib
Omjjara®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Myelofibrose
210–1.160
50%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2024
01.08.2024
Rezafungin
Rezzayo®
Mundipharma
Infektionskrankheiten
Invasive Candidainfektionen
31.800–34.600
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2024
04.07.2024
Pegzilarginase
Loargys®
Immedica Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren
50
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2024
04.07.2024
Vamorolon
Agamree®
Santhera Pharmaceuticals GmbH
Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems
Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahre
740–3.670
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2024
20.06.2024
Palopegteriparatid
Yorvipath®
Ascendis Pharma Endocrinology GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Chronischer Hypoparathyreoidismus, Parathormon(PTH)-Substitutionstherapie
18.300–20.800
100%
kein Zusatznutzen
Orphan
01.01.2024
20.06.2024
Avapritinib (3)
Ayvakyt®
Blueprint Medicines GmbH
Onkologische Erkrankungen
Indolente systemische Mastozytose (ISM)
715–1.000
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2024
20.06.2024
Polatuzumab (3, reassessment >€30m)
Polivy®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP)
0
5.640–6.270
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.01.2024
20.06.2024
Polatuzumab (4, reassessment >€30m)
Polivy®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, Kombination mit Bendamustin und Rituximab
2.550–3.120
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.12.2023
06.06.2024
Letermovir (3, reassessment >€30m)
Prevymis®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Infektionskrankheiten
CMV-Reaktivierung/Erkrankung, Prophylaxe nach Stammzelltransplantation
1.400–1.800
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.12.2023
06.06.2024
Letermovir (2)
Prevymis®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Infektionskrankheiten
CMV-Erkrankung, Prophylaxe nach Nierentransplantation
320
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.12.2023
06.06.2024
Lanadelumab (3)
Takhzyro®
Takeda GmbH
Sonstiges
Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, 2 bis < 12 Jahre
1–30
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (15)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 2 bis ≤ 5 Jahre Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
160
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (14)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
250
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (13)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
13
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (12)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
20
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (11)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
33
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Cannabidiol (8, reassessment >€30m)
Epidyolex®
Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
500–2.900
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Cannabidiol (7, reassessment >€30m)
Epidyolex®
Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
1.700–22.700
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Cannabidiol (6, reassessment >€30m)
Epidyolex®
Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH
Sonstiges
Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre
200–2.700
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Tebentafusp (2, reassessment >€30m)
Kimmtrak®
Immunocore Ireland Ltd.
Onkologische Erkrankungen
Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv
100–130
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Patisiran (2, reassessment >€30m)
Onpattro®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
360
100%
Hinweis auf
geringerer Nutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Daratumumab (10, reassessment)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison
3.450–2.680
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2023
16.05.2024
Vosoritid (3)
Voxzogo®
BioMarin International Limited
Sonstiges
Achondroplasie, ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre
35–49
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.11.2023
02.05.2024
Midostaurin (3, reassessment >€30m)
Rydapt®
Novartis Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Systemische Mastozytose
300–400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.11.2023
02.05.2024
Midostaurin (2, reassessment >€30m)
Rydapt®
Novartis Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie, FLT3-Mutation
380–1.040
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.11.2023
02.05.2024
Somapacitan
Sogroya®
Novo Nordisk Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 Jahre
9.150–11.600
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2023
04.04.2024
Epcoritamab
Tepkinly®
AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), nach ≥ 2 Vortherapien)
1.050–1.900
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2023
21.03.2024
Sirolimus
Hyftor®
Plusultra pharma GmbH
Hauterkrankungen
Faziales Angiofibrom bei tuberöser Sklerose, ≥ 6 Jahre
1.500–5.000
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2023
07.03.2024
Talquetamab
Talvey®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, mind. 3 Vortherapien
1.210–1.310
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2023
07.03.2024
Lonapegsomatropin
Skytrofa®
Ascendis Pharma Endocrinology GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre
5.710–6.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2023
15.02.2024
Vosoritid (2, reassessement >€30m)
Voxzogo®
BioMarin International Limited
Sonstiges
Achondroplasie, ≥ 2 Jahre
330–460
100%
Hinweis auf
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2023
15.02.2024
Tisagenlecleucel (7, reassessment)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, rezidiviert / refraktär, 0 ≤ 25 Jahre)
40–90
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2023
15.02.2024
Tisagenlecleucel (6, reassessment)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, rezidiviert oder refraktär, ≥ 2 Vortherapien)
530–1.200
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2023
15.02.2024
Migalastat (3, reassessment >€30m)
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre
20–460
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.08.2023
01.02.2024
Bedaquilin (4, reassessment)
Sirturo®
Janssen-Cilag GmbH
Infektionskrankheiten
Multiresistente pulmonale Tuberkulose
70–100
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.08.2023
01.02.2024
Glofitamab
Columvi®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
B-Zell-Lymphom, diffus großzelliges (DLBCL)
1.360–1.900
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2023
01.02.2024
Eftrenonacog alfa (2, reassessment >€30m)
Alprolix®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
560–720
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2023
18.01.2024
Ivosidenib (2)
Tibsovo®
Servier Deutschland GmbH
Onkologische Erkrankungen
Cholangiokarzinom mit IDH1-R132-Mutation, nach mind. 1 Vortherapie
80–160
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.07.2023
18.01.2024
Ivosidenib
Tibsovo®
Servier Deutschland GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute Myeloische Leukämie mit IDH1-R132-Mutation, Erstlinie, Kombination mit Azacitidin
45–125
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.08.2023
21.12.2023
Axicabtagen-Ciloleucel (6)
Yescarta®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom, nach ≥ 3 Vortherapien
60–270
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2023
21.12.2023
Axicabtagen-Ciloleucel (4, reassessment >€30m)
Yescarta®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien
680–1.200
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2023
21.12.2023
Axicabtagen-Ciloleucel (5)
Yescarta®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom, hochmalignes B-Zell-Lymphom, nach 1 Vortherapie, Rezidiv innerhalb von 12 Monaten oder refraktär
800–1.130
1.600–2.260
50%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2023
21.12.2023
Selumetinib (2, reassessment)
Koselugo®
AstraZeneca GmbH
Onkologische Erkrankungen
Neurofibromatose (≥ 3 bis < 18 Jahre, Typ 1)
510–740
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2023
02.11.2023
Setmelanotid (2)
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc.
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, Bardet-Biedl-Syndrom, ≥ 6 Jahre
300–1.100
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2023
02.11.2023
Luspatercept (5, reassessment >€30m)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, transfusionsabhängige Anämie
250–330
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2023
02.11.2023
Luspatercept (4, reassessment >€30m)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastisches Syndrom mit transfusionsabhängiger Anämie, vorbehandelt
790–1.860
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2023
19.10.2023
Etranacogen Dezaparvovec
Hemgenix®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
231–358
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2023
05.10.2023
Tabelecleucel
Ebvallo®
Pierre Fabre Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (EBV+ PTLD), vorbehandelt, ab 2 Jahre
7–30
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2023
05.10.2023
Belantamab-Mafodotin (2, reassessment)
Blenrep®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom, mind. 4 Vortherapien, Monotherapie
0
570–1.130
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2023
21.09.2023
Pitolisant (3)
Wakix®
Bioprojet Deutschland GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Narkolepsie, mit oder ohne Kataplexie, (Kinder und Jugendliche, 6 -17 Jahre
120–650
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2023
21.09.2023
Luspatercept (3)
Reblozyl®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co. KGaA
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie, nicht-transfusionsabhängige Anämie
470–560
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2023
17.08.2023
Ciltacabtagene Autoleucel
Carvykti®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 3 Vortherapien
0
1.210–1.310
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2023
03.08.2023
Fenfluramin (2)
Fintepla®
Zogenix GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Lennox-Gastaut-Syndrom, Add-on-Therapie, ≥ 2 Jahren
2.100–22.700
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.01.2023
06.07.2023
Maralixibat
Livmarli®
Mirum Pharmaceuticals Germany GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Alagille-Syndrom, ≥ 2 Monate
139–377
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
02.01.2023
15.06.2023
Sutimlimab
Enjaymo®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Kälteagglutinin-Krankheit
370–1.510
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2022
01.06.2023
Maribavir
Livtencity®
Takeda GmbH
Infektionskrankheiten
Cytomegalievirus-Infektion (CMI), therapierefraktär
90–130
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2022
06.04.2023
Vutrisiran
Amvuttra®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hTTA) mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2)
360
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2022
06.04.2023
Lonafarnib
Zokinvy®
EigerBio Europe Ltd
Sonstiges
Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom oder progeroide Laminopathie, ab 12 Monaten
5–6
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2022
16.03.2023
Asciminib
Scemblix®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische myeloische Leukämie (CML), Ph+, nach ≥ 2 Vortherapien
840–1.150
100%
Hinweis auf
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2022
16.03.2023
Olipudase alfa
Xenpozyme®
Sanofi-Aventis Deutschland
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B
70–80
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2022
16.03.2023
Brexucabtagene-Autoleucel (2)
Tecartus®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische r/r B-Zell-Leukämie (ALL), ab 26 Jahren
81–200
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2022
16.03.2023
Valoctocogene roxaparvovec
Roctavian®
BioMarin International Ltd.
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie A
690–800
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2022
16.02.2023
Burosumab (6)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
FGF23-bedingte Hypophosphatämie bei tumorinduzierter Osteomalazie
60–140
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2022
16.02.2023
Efgartigimod alfa
Vyvgart®
Argenx Germany GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Myasthenia gravis, AChR-Antikörper+
0
14.000–16.800
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.09.2022
16.02.2023
Birkenrindenextrakt
Filsuvez®
Amryt Pharma GmbH
Sonstiges
Wundbehandlung bei Epidermolysis bullosa (ab 6 Monaten)
270–860
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2022
02.02.2023
Eladocagene Exuparvovec
Upstaza®
PTC Therapeutics International Limited
Stoffwechselkrankheiten
Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate
4–30
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2022
15.12.2022
Mosunetuzumab
Lunsumio®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL), nach ≥ 2 Vortherapien
650–690
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2022
15.12.2022
Cerliponase alfa (2, reassessment)
Brineura®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2
40–50
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.06.2022
01.12.2022
Setmelanotid
Imcivree®
Rhythm Pharmaceuticals Inc.
Stoffwechselkrankheiten
Adipositas und Kontrolle von Hunger, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel-Adipositas, ≥ 6 Jahre
140–280
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2022
01.12.2022
Polatuzumab Vedotin (2)
Polivy®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Rituximab, Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison (R-CHP)
0
5.510–6.130
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2022
01.12.2022
Tisagenlecleucel (5)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL), vorbehandelte Patienten
650–690
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2022
03.11.2022
Axicabtagen-Ciloleucel (3, reassessment)
Yescarta®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien
0
455–729
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2022
03.11.2022
Voxelotor
Oxbryta®
Global Blood Therapeutics Germany GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämolytische Anämie bei Sichelzellkrankheit, Monotherapie oder Kombination mit Hydroxycarbamid, ≥ 12 Jahre
1.590–2.580
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2022
20.10.2022
Tebentafusp
Kimmtrak®
Immunocore Ireland Ltd.
Onkologische Erkrankungen
Uveales Melanom, HLA-A*02:01-positiv
0
110
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.04.2022
06.10.2022
Glucarpidase
Voraxaze®
SERB GmbH
Sonstiges
Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen; Kinder ≥ 28 Tage und Erwachsene
90–440
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Avapritinib (2)
Ayvakyt®
Blueprint Medicines (Germany) GmbH
Onkologische Erkrankungen
Systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie
270–680
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Somatrogon
Ngenla®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Wachstumsstörung durch Wachstumshormonmangel, ≥ 3 bis < 18 Jahre
5.710–6.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Voretigen Neparvovec (2, reassessment)
Luxturna®
Novartis Pharma GmbH
Augenerkrankungen
Erbliche Netzhautdystrophie
100–530
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Pegcetacoplan
Aspaveli®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH), vorbehandelte Patienten
190–520
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Idebenon (2, reassessment)
Raxone®
Chiesi GmbH
Augenerkrankungen
Lebersche hereditärer Optikusneuropathie (LHOP)
1.400–3.000
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2022
15.09.2022
Daratumumab (9, reassessment)
Darzalex®
Janssen-Cilag
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), nach mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason
4.700–7.000
100%
Beleg für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (10)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
56
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (9)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor
21
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (8)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor)
28
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (7)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (6)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ab 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
233
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (26)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
56
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (25)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
21
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (24)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, heterozygot und Gating-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
28
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (23)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Ivacaftor (22)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
230
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2022
04.08.2022
Avacopan
Tavneos®
Vifor Pharma Deutschland GmbH
Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems
Granulomatose mit Polyangiitis oder mikroskopische Polyangiitis, Kombination mit Rituximab oder Cyclophosphamid
2.180–2.280
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2022
21.07.2022
Burosumab (5, reassessment >€50m)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre
410–810
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.02.2022
21.07.2022
Burosumab (4, reassessment >€50m)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre
200–550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.01.2022
16.06.2022
Idecabtagen vicleucel
Abecma®
Bristol-Myers Squibb GmbH & Co KGaA
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 3 Vortherapien
1.200–1.300
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2022
16.06.2022
Ripretinib
Qinlock®
Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.
Onkologische Erkrankungen
Gastrointestinale Stromatumoren (GIST), ≥ 3 Vortherapien
220–300
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
15.11.2021
05.05.2022
Delamanid
Deltyba®
Otsuka Novel Products
Infektionskrankheiten
Multiresistente pulmonale Tuberkulose (TBC), ≥ 10 kg
80–114
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2021
21.04.2022
Ixazomib (2, reassessment)
Ninlaro®
Takeda GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason
4.700–7.000
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2021
07.04.2022
Albutrepenonacog alfa (2, reassessment >€50m)
Idelvion®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B, kongenitaler Faktor-IX-Mangel
560–720
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2021
18.03.2022
Vosoritid
Voxzogo®
BioMarin International Limited
Sonstiges
Achondroplasie, ≥ 2 Jahre
0
340–480
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2021
18.03.2022
Daratumumab (8, reassessment)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason
3.470–3.670
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.09.2021
03.03.2022
Odevixibat
Bylvay®
Albireo Pharma AB
Krankheiten des Verdauungssystems
Cholestase, ≥ 6 Monate
40–110
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2021
03.03.2022
Tafasitamab
Minjuvi®
Incyte Biosciences Germany
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Lenalidomidid
730–1.560
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2021
17.02.2022
Migalastat (2)
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre
0
1–19
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2021
03.02.2022
Selumetinib
Koselugo®
AstraZeneca GmbH
Onkologische Erkrankungen
Neurofibromatose (Typ 1), ≥ 3 bis < 18 Jahre
0
510–740
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2021
03.02.2022
Daratumumab (7)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Pomalidomid und Dexamethason
3.190–3.600
38%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.08.2021
20.01.2022
Blinatumomab (6)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), Hochrisiko-Erstrezidiv, Ph-, CD19+, 1 bis ≤ 18 Jahre
7–30
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.08.2021
20.01.2022
Daratumumab (6)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Systemische Leichtketten-Amyloidose, Erstlinie, Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason
440–1.030
50%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2021
06.01.2022
Satralizumab
Enspryng®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Nervensystems
Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD), Anti-Aquaporin-4-IgG-seropositiv, ≥ 12 Jahre
460–5.050
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2021
16.12.2021
Brentuximab Vedotin (6, reassessment)
Adcetris®
Takeda GmbH
Onkologische Erkrankungen
Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; sALCL; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison
125–127
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2021
16.12.2021
Cabozantinib (7, reassessment)
Cometriq®
Ipsen Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Schilddrüsenkarzinom (MTC)
50–670
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2021
02.12.2021
Tagraxofusp
Elzonris®
Stemline Therapeutics B.V.
Onkologische Erkrankungen
Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasie (BPDCN), Erstlinie
30–90
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (5)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation)
310
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (4)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und RF-Mutation)
173
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (3)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und Gating-Mutation (inkl. R117H))
133
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (21)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und andere bzw. unbekannter Mutation)
310
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (20)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)
173
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.06.2021
19.11.2021
Ivacaftor (19)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und Gating-Mutation (inkl. R117H))
133
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Lanadelumab (2, reassessment >€50m)
Takhzyro®
Takeda GmbH
Sonstiges
Hereditäres Angioödem (HAE), Prophylaxe, ≥ 12 Jahre
140–430
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Onasemnogen-Abeparvovec
Zolgensma®
Novartis Gene Therapies EU Limited
Krankheiten des Nervensystems
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA)
46–67
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Obinutuzumab (6, reassessment >€50m)
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL), Erstlinie
1.300–1.500
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Obinutuzumab (5, reassessment >€50m)
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL)
820–1.480
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Obinutuzumab (4, reassessment >€50m)
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL)
790–940
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.05.2021
04.11.2021
Cannabidiol (5)
Epidyolex®
GW Pharmaceuticals plc
Sonstiges
Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose, ≥ 2 Jahre
0
500–2.700
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2021
04.11.2021
Atidarsagen autotemcel OTL-200
Libmeldy®
Orchard Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen
2–4
67%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.05.2021
21.10.2021
Risdiplam
Evrysdi®
Roche Pharma AG
Krankheiten des Nervensystems
5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA)
992–2.142
42%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2021
07.10.2021
Pemigatinib
Pemazyre®
Incyte Biosciences Germany GmbH
Onkologische Erkrankungen
Cholangiokarzinom mit FGFR2-Fusion oder FGFR2-Rearrangement, nach mind. 1 Vortherapie
35–300
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.04.2021
16.09.2021
Bedaquilin (3)
Sirturo®
Janssen-Cilag GmbH
Infektionskrankheiten
Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 5 bis 11 Jahre
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2021
02.09.2021
Imlifidase
Idefirix®
Hansa Biopharma AB
Sonstiges
Desensibilisierung bei Nierentransplantation
3–69
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2021
02.09.2021
Fedratinib
Inrebic®
Celgene GmbH
Onkologische Erkrankungen
Myelofibrose (MF)
740–3.590
1.370–5.280
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2021
05.08.2021
Autologe Anti-CD19-transduzierte CD3-positive Zellen
Tecartus®
Gilead Sciences GmbH
Onkologische Erkrankungen
Mantelzell-Lymphom (MCL), vorbehandelte Patienten
105–150
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2021
15.07.2021
Blinatumomab (5)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie, rezidiviert oder refraktär, Ph+ CD19+
5–10
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2021
15.07.2021
Niraparib (4, reassessment)
Zejula®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäre Peritonealkarzinose
700–1.000
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.02.2021
15.07.2021
Fenfluramin
Fintepla®
Zogenix GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre
450–2.450
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.01.2021
15.07.2021
Carfilzomib (4)
Kyprolis®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Daratumumab und Dexamethason
4.700–7.000
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.01.2021
01.07.2021
Afamelanotid (2, reassessment)
Scenesse®
Clinuvel (UK) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Erythropoetische Protoporphyrie
540–1.090
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2021
01.07.2021
Lumasiran
Oxlumo®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hyperoxalurie
50–880
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2020
03.06.2021
Sebelipase alfa (2, reassessment)
Kanuma®
Alexion Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an lysosomaler saurer Lipase
35–70
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2020
20.05.2021
Tezacaftor / Ivacaftor (5)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation)
50
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Nusinersen (2, reassessment >€50m)
Spinraza®
Biogen GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Spinale Muskelatrophie (SMA)
1.013–1.203
19%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tezacaftor / Ivacaftor (4)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del)
470
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tafamidis (4, reassessment >€50m)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose bei Kardiomyopathie
1.760–1.810
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Tafamidis (3, reassessment >€50m)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose mit Polyneuropathie
230
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Niraparib (3)
Zejula®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, FIGO-Stadien III und IV, Erhaltungstherapie
2.010–2.810
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (18)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
50
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (17)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
470
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (16)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Ivacaftor (15)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen
1
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2020
20.05.2021
Crizanlizumab
Adakveo®
Novartis Pharma GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Prävention wiederkehrender vasookklusiver Krisen bei Sichelzellanämie, ≥16 Jahre
0
390–1.690
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2020
20.05.2021
Amikacin (liposomal)
Arikayce® liposomal
Insmed Germany GmbH
Infektionskrankheiten
Mykobakterium-avium-Komplex (MAC) Lungeninfektionen
350–760
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2020
15.04.2021
Avapritinib
Ayvakyt®
Blueprint Medicines (Germany)
Onkologische Erkrankungen
Gastrointestinale Stromatumore (GIST)
1–90
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2020
15.04.2021
Burosumab (3)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 18 Jahre
0
410–810
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2020
15.04.2021
Cannabidiol (4, reassessment)
Epidyolex®
GW Pharmaceuticals plc
Krankheiten des Nervensystems
Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
0
2.600–22.700
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.10.2020
15.04.2021
Cannabidiol (3, reassessment)
Epidyolex®
GW Pharmaceuticals plc
Krankheiten des Nervensystems
Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
0
1.100–3.100
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.10.2020
01.04.2021
Ibrutinib (7)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie, Kombination mit Rituximab
3.090
59%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.09.2020
04.03.2021
Belantamab-Mafodotin
Blenrep®
GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 4 Vortherapien, Monotherapie
0
570–1.130
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2020
18.02.2021
Bulevirtid
Hepcludex®
MYR GmbH
Infektionskrankheiten
Chronisches Hepatitis-Delta-Virus
300–4.800
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
2.400
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (2)
Kaftrio®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del und MF-Mutation)
1.000
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor (14)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Ltd
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation)
1.000
100%
Anhaltspunkt für
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2020
18.02.2021
Ivacaftor (13)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del-Mutation)
2.400
100%
Hinweis auf
erheblicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.08.2020
18.02.2021
Glasdegib
Daurismo®
Pfizer Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie (AML), Kombination mit Cytarabin (LDAC)
780–840
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.08.2020
21.01.2021
Luspatercept (2)
Reblozyl®
Celgene GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie
0
170–300
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2020
21.01.2021
Luspatercept
Reblozyl®
Celgene GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Myelodysplastische Syndrome (MDS)
0
840–1.870
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.07.2020
07.01.2021
Osilodrostat
Isturisa®
Recordati Rare Diseases Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Endogenes Cushing-Syndrom
1.130–1.550
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.07.2020
07.01.2021
Caplacizumab (2)
Cablivi®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP), 12 bis <18 Jahre
2–3
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2020
17.12.2020
Ivacaftor (12)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ≥ 6 Monate bis < 18 Jahre
26
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2020
17.12.2020
Tezacaftor / Ivacaftor (3, reassessment >€50m)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del)
2.400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2020
17.12.2020
Tezacaftor / Ivacaftor (2, reassessment >€50m)
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del)
200–300
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.06.2020
03.12.2020
Brentuximab Vedotin (5)
Adcetris®
Takeda GmbH
Onkologische Erkrankungen
Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom; Erstlinie; Kombination mit Cyclophosphamid, Doxorubicin und Prednison
0
125–127
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2020
03.12.2020
Mogamulizumab
Poteligeo®
Kyowa Kirin GmbH
Onkologische Erkrankungen
Mycosis Fungoides; Sézary Syndrom
310–460
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2020
20.11.2020
Ponatinib (3, reassessment)
Iclusig®
Incyte Biosciences Germany GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische myeloische Leukämie (CML)
500–940
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2020
20.11.2020
Ponatinib (2, reassessment)
Iclusig®
Incyte Biosciences Germany GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische Leukämie (ALL)
25–195
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2020
15.10.2020
Givosiran
Givlaari®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Akute hepatische Porphyrie, ≥ 12 Jahre
1.000–1.700
100%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.03.2020
17.09.2020
Tisagenlecleucel (3, reassessment)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL)
0
50–65
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2020
17.09.2020
Tisagenlecleucel (4, reassessment)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL)
0
450–720
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2020
03.09.2020
Riociguat (2, reassessment >€50m)
Adempas®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie
920–5.460
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.03.2020
03.09.2020
Riociguat (3, reassessment >€50m)
Adempas®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH)
580–7.850
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.03.2020
20.08.2020
Tafamidis (2)
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose bei Kardiomyopathie
0
1.630–1.730
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.02.2020
20.08.2020
Polatuzumab Vedotin
Polivy®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Kombination mit Bendamustin und Rituximab
0
730–1.560
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2020
20.08.2020
Bedaquilin (2)
Sirturo®
Janssen-Cilag GmbH
Infektionskrankheiten
Multiresistente pulmonale Tuberkulose, 12 bis < 18 Jahre
9–13
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2020
20.08.2020
Daratumumab (5)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation nicht geeignet, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason
0
3.479–3.670
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.02.2020
20.08.2020
Daratumumab (4)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), neu diagnostiziert, Patienten für autologe Stammzelltransplantation geeignet, Kombination mit Bortezomib, Thalidomid und Dexamethason
1.800–1.900
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.12.2019
04.06.2020
Ivacaftor (11)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), ≥ 6 bis < 12 Monate
2
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.12.2019
14.05.2020
Gilteritinib
XOSPATA®
Astellas Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie (AML), FLT3-Mutation
220–580
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.11.2019
14.05.2020
Betibeglogene autotemcel
Zynteglo®
bluebird bio (Germany) GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Β-Thalassämie
50
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2019
02.04.2020
Cannabidiol (2)
Epidyolex®
GW Pharmaceuticals plc
Krankheiten des Nervensystems
Dravet-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
0
1.100–3.100
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2019
02.04.2020
Niraparib (2, reassessment >€50m)
Zejula®
TESARO Bio Germany GmbH
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom
0
1.900–2.400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.10.2019
02.04.2020
Cannabidiol
Epidyolex®
GW Pharmaceuticals plc
Krankheiten des Nervensystems
Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam
0
2.600–22.700
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2019
02.04.2020
Asfotase alfa (2, reassessment >€50m)
Strensiq®
Alexion Pharma Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypophosphatasie (HPP)
1.074
0.8%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2019
02.04.2020
Burosumab (2, reassessment)
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre
0
200–500
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (10)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), 12 bis < 24 Monate
5
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (9, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten ab 18 Jahren mit R117H-Mutation
35–44
100%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (8, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), Patienten von 2 bis 5 Jahren
15
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (7, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), diverse Gating-Mutationen, ≥ 6 Jahre
10–11
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (6, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor
200–300
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (5, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor
2.400
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ivacaftor (4, reassessment >€50m)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre
210
86%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ibrutinib (5)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie, Kombination mit Obinutuzumab
3.090
26%
Anhaltspunkt für
geringer Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.09.2019
20.02.2020
Ibrutinib (6)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Morbus Waldenström, Kombination mit Rituximab
590–1.180
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.08.2019
20.02.2020
Volanesorsen
Waylivra®
Akcea Therapeutics Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Chylomikronämiesyndrom
60–120
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2019
19.12.2019
Pegvaliase
Palynziq®
BioMarin International Limited
Stoffwechselkrankheiten
Phenylketonurie
435
100%
Anhaltspunkt für
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2019
05.12.2019
Pomalidomid (3)
Imnovid®
Celgene GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason
3.060–3.450
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.04.2019
17.10.2019
Voretigen Neparvovec
Luxturna®
Novartis Pharma GmbH
Augenerkrankungen
Erbliche Netzhautdystrophie
0
100–530
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.04.2019
17.10.2019
Nintedanib (3, reassessment >€50m, Ofev®)
Ofev®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Krankheiten des Atmungssystems
Idiopathische pulmonale Fibrose
1.800–18.900
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.03.2019
05.09.2019
Brentuximab Vedotin (4)
Adcetris®
Takeda Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+, Erstlinie
220–380
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2019
15.08.2019
Blinatumomab (3)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), MRD-positive Patienten
40–110
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2019
15.08.2019
Blinatumomab (4)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL), ≥ 1 bis <18 Jahre
30–80
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2019
01.08.2019
Mexiletin
Namuscla®
Lupin Europe GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Myotonie
530–650
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2019
01.08.2019
Lanadelumab
Takhzyro®
Shire Deutschland GmbH, Teil der Takeda Group
Sonstiges
Hereditäres Angioödem (HAE)
0
140–430
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.01.2019
04.07.2019
Glycerolphenylbutyrat (2)
Ravicti®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), 0 bis < 2 Monate
10–18
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2019
04.07.2019
Bedaquilin
Sirturo®
Janssen-Cilag GmbH
Infektionskrankheiten
Multiresistente pulmonale Tuberkulose
0
70–100
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.12.2018
16.05.2019
Tezacaftor / Ivacaftor
Symkevi®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), F508del-Mutation, ≥ 12 Jahre
0
2.600–2.700
91%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.11.2018
02.05.2019
Axicabtagen-Ciloleucel (2)
Yescarta®
Kite, Gilead company
Onkologische Erkrankungen
Primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom (PMBCL)
0
5–9
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2018
02.05.2019
Axicabtagen-Ciloleucel
Yescarta®
Kite, Gilead company
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL)
0
440–700
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Patisiran
Onpattro®
Alnylam Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose
0
350
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Inotersen
Tegsedi®
Akcea Therapeutics Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose
350
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Metreleptin
Myalepta®
Aegerion Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Lipodystrophie
90–180
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Daunorubicin / Cytarabin (liposomale Formulierung)
Vyxeos® liposomal
Jazz Pharmaceuticals
Onkologische Erkrankungen
Therapiebedingte Akute myeloische Leukämie (AML); Akute myeloische Leukämie (AML) mit multilineärer Dysplasie
310–510
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Caplacizumab
Cablivi®
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
150
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Vestronidase alfa
Mepsevii®
Ultragenyx Germany GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidose (MPS VII; Sly-Syndrom)
2–7
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2018
22.03.2019
Daratumumab (3)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), Erstlinie, Stammzelltransplantation ungeeignet, Kombination mit Bortezomib, Melphalan und Prednison
0
3.380–3.900
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.09.2018
07.03.2019
Tisagenlecleucel
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL)
0
440–700
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2018
07.03.2019
Tisagenlecleucel (2)
Kymriah®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL)
0
50–65
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2018
21.02.2019
Gemtuzumab Ozogamicin
Mylotarg®
Pfizer Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie (AML)
560–1.150
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2018
20.12.2018
Velmanase alfa
Lamzede®
Chiesi GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Α-Mannosidose
70–140
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2018
22.11.2018
Darvadstrocel
Alofisel®
Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Krankheiten des Verdauungssystems
Anale Fisteln bei Morbus Crohn
90–230
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2018
04.10.2018
Burosumab
Crysvita®
Kyowa Kirin GmbH
Stoffwechselkrankheiten
X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ≥ 1 bis < 18 Jahre
0
200–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.03.2018
16.08.2018
Glycerolphenylbutyrat
Ravicti®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), ≥ 2 Monate
100–250
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2018
02.08.2018
Letermovir
Prevymis®
MSD Sharp & Dohme GmbH
Infektionskrankheiten
Cytomegalievirus-Infektion
0
1.000–1.800
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2018
05.07.2018
Brentuximab Vedotin (3)
Adcetris®
Takeda Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Kutanes T-Zell-Lymphom, CD30+
40–130
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2018
05.07.2018
Allogene, genetisch modifizierte T-Zellen
Zalmoxis®
Dompé farmaceutici S.p.A
Onkologische Erkrankungen
Hämatologische Malignitäten, Begleittherapie bei haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation
100–140
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2017
07.06.2018
Niraparib
Zejula®
TESARO Bio Germany GmbH
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom
0
1.900–2.400
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.11.2017
03.05.2018
Cenegermin
Oxervate®
Dompé farmaceutici S.p.A
Augenerkrankungen
Keratitis
1.730–3.170
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2017
05.04.2018
Telotristatethyl
Xermelo®
Ipsen Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Karzinoidtumor, Neuroendokrine Tumore, Kombination mit SAA-Therapie
300–1.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.10.2017
05.04.2018
Midostaurin
Rydapt®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie (AML); Systemische Mastozytose (ASM)
0
400–710
80%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.10.2017
05.04.2018
Obinutuzumab (3)
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL), Erstlinie
0
1.300–1.500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2017
16.03.2018
Elosulfase alfa (2, reassessment)
Vimizim®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidosen (Typ IVA)
20–100
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2017
16.03.2018
Avelumab
Bavencio®
Merck Serono GmbH / Pfizer Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Merkelzellkarzinom (MCC)
0
160–410
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2017
15.02.2018
Carfilzomib (3, reassessment >€50m)
Kyprolis®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Dexamethason oder Lenalidomid und Dexamethason
4.700–7.000
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.08.2017
15.02.2018
Daratumumab (2, reassessment >€50m)
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), Monotherapie; Multiples Myelom, mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason
2.300
7.000–9.300
72%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.07.2017
18.01.2018
Inotuzumab Ozogamicin
Besponsa®
Pfizer Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL)
120–200
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2017
21.12.2017
Nusinersen
Spinraza®
Biogen GmbH
Krankheiten des Nervensystems
Spinale Muskelatrophie (SMA)
0
840–1.060
10%
erheblicher Zusatznutzen
Orphan
01.07.2017
21.12.2017
Cerliponase alfa
Brineura®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2
0
20–40
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2017
07.12.2017
Blinatumomab (2, reassessment)
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL)
60–170
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.01.2017
06.07.2017
Obeticholsäure
Ocaliva®
Intercept Pharma Deutschland GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Biliäre Leber-Zirrhose
0
1.050–7.350
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.01.2017
06.07.2017
Ixazomib
Ninlaro®
Takeda Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason
0
4.700–7.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2017
15.06.2017
Venetoclax
Venclyxto®
AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Monotherapie
0
300–700
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2016
18.05.2017
Olaratumab
Lartruvo®
Lilly Deutschland GmbH
Onkologische Erkrankungen
Weichgewebesarkom
0
1.200–1.400
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.10.2016
06.04.2017
Macitentan (2, reassessment >€50m)
Opsumit®
Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH)
580–7.850
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2016
16.03.2017
Ibrutinib (4)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Bendamustin und Rituximab
1.500–5.600
50%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.08.2016
19.01.2017
Teduglutid (2)
Revestive®
Shire Deutschland GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Kurzdarmsyndrom, 1 bis < 18 Jahre
230–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2016
19.01.2017
Tasimelteon
Hetlioz®
Vanda Pharmceutical Inc
Krankheiten des Nervensystems
Schlafstörungen (Schlaf-Wach-Rhythmus), blinde Erwachsene
7.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2016
19.01.2017
Pitolisant
Wakix®
Bioprojet Pharma SARL
Krankheiten des Nervensystems
Narkolepsie
15.000–30.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2016
19.01.2017
Brentuximab Vedotin (2)
Adcetris®
Takeda Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+, erhöhtes Rezidiv- oder Progressionsrisiko nach Transplantation
40–60
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2016
19.01.2017
Carfilzomib (2)
Kyprolis®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM) in Kombination mit Dexamethason
0
4.700–7.000
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2016
15.12.2016
Ibrutinib (3)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Erstlinie
2.840
100%
kein Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.07.2016
15.12.2016
Obinutuzumab (2)
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Follikuläres Lymphom (FL)
0
790–940
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2016
15.12.2016
Eftrenonacog alfa
Alprolix®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
0
580–660
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2016
01.12.2016
Albutrepenonacog alfa
Idelvion®
CSL Behring GmbH
Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe
Hämophilie B
0
580–660
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2016
01.12.2016
Migalastat
Galafold®
Amicus Therapeutics GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Morbus Fabry
0
20–490
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2016
01.12.2016
Ataluren (2, reassessment)
Translarna®
PTC Therapeutics International Limited
Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems
Duchenne Muskeldystrophie (DMD), ≥ 5 Jahre
30–40
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2016
01.12.2016
Daratumumab
Darzalex®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), Monotherapie, vorbehandelte Patienten
0
2.300
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.02.2016
04.08.2016
Afamelanotid
Scenesse®
Clinuvel Ltd.
Stoffwechselkrankheiten
Erythropoetische Protoporphyrie
0
540–1.090
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2016
21.07.2016
Ibrutinib (2, reassessment >€50m)
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Mantelzell-Lymphom (MCL), Chronische lymphatische Leukämie (CLL), Morbus Waldenström
3.780–11.100
12%
Hinweis auf
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
15.12.2015
02.06.2016
Blinatumomab
Blincyto®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute lymphatische B-Zell-Leukämie (ALL)
0
60–170
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2015
02.06.2016
Carfilzomib
Kyprolis®
Amgen GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 1 Vortherapie, Kombination mit Dexamethason oder Lenalidomid und Dexamethason
0
4.700–7.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2015
02.06.2016
Ivacaftor (3)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), R117H-Mutation, 2 bis 5 Jahre, > 18 Jahre
0
59
75%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.11.2015
04.05.2016
Isavuconazol
Cresemba®
Basilea Pharmaceutica International Ltd.
Infektionskrankheiten
Aspergillose, Mukormykose
1.293–5.342
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2015
17.03.2016
Sebelipase alfa
Kanuma®
Synageva BioPharma Limited
Stoffwechselkrankheiten
Mangel an lysosomaler saurer Lipase
0
31–843
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2015
17.03.2016
Pomalidomid (2, reassessment >€50m)
Imnovid®
Celgene GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason
2.300
50%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.10.2015
17.03.2016
Panobinostat
Farydak®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Bortezomib und Dexamethason
2.300
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2015
17.03.2016
Idebenon
Raxone®
Santhera Pharmaceuticals
Augenerkrankungen
Lebersche hereditäre Optikusneuropathie
0
1.500–3.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.10.2015
17.03.2016
Asfotase alfa
Strensiq®
Alexion Europe SAS
Stoffwechselkrankheiten
Hypophosphatasie (HPP)
0
1.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.07.2015
17.12.2015
Lenvatinib
Lenvima®
Eisai GmbH
Onkologische Erkrankungen
Schilddrüsenkarzinom (DTC)
0
600–815
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2015
27.11.2015
Olaparib
Lynparza®
AstraZeneca GmbH
Onkologische Erkrankungen
Ovarialkarzinom, Eileiterkarzinom oder primäres Peritonealkarzinom, Platin-Sensitiv, Erhaltungstherapie
0
200–600
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.04.2015
15.10.2015
Ruxolitinib (3)
Jakavi®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Polycythaemia vera
240–1.470
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.04.2015
01.10.2015
Eliglustat
Cerdelga®
Genzyme GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Sonstige Sphingolipidosen (Gaucher-Krankheit Typ 1)
150–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.03.2015
03.09.2015
Nintedanib (2, Ofev®)
Ofev®
Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
Krankheiten des Atmungssystems
Idiopathische pulmonale Fibrose
0
2.080–19.700
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2015
16.07.2015
Ramucirumab
Cyramza®
Lilly Deutschland GmbH
Onkologische Erkrankungen
Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs; Kombination mit Paclitaxel
0
5.900–7.900
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.01.2015
18.06.2015
Pasireotid (2)
Signifor®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Akromegalie
265–1.133
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2014
21.05.2015
Ataluren
Translarna®
PTC Therapeutics International Limited
Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems
Duchenne Muskeldystrophie (DMD), ≥ 5 Jahre
0
82–110
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2014
21.05.2015
Alipogentiparvovec
Glybera®
Chiesi GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz
17–35
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2014
16.04.2015
Ibrutinib
Imbruvica®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Mantelzell-Lymphom (MCL), Chronische lymphatische Leukämie (CLL)
0
2.900–8.750
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2014
19.02.2015
Teduglutid
Revestive®
NPS Pharma Germany GmbH
Krankheiten des Verdauungssystems
Kurzdarmsyndrom
1.100–2.400
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2014
19.02.2015
Ivacaftor (2)
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals Limited
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), div. Mutationen, ≥ 6 Jahre
0
10–11
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2014
05.02.2015
Obinutuzumab
Gazyvaro®
Roche Pharma AG
Onkologische Erkrankungen
Chronische lymphatische Leukämie (CLL)
0
818–1.477
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.08.2014
22.01.2015
Cabozantinib
Cometriq®
Swedish Orphan Biovitrum GmbH
Onkologische Erkrankungen
Schilddrüsenkarzinom (MTC)
0
60–500
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.06.2014
04.12.2014
Siltuximab
Sylvant®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multizentrische Castleman-Krankheit (MCD)
130–1.460
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.06.2014
20.11.2014
Elosulfase alfa
Vimizim®
BioMarin Deutschland GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Mukopolysaccharidosen (Typ IVA)
0
15–95
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2014
06.11.2014
Cholsäure
Orphacol®
Laboratoires CTRS
Stoffwechselkrankheiten
Störung der Gallensäuresynthese
10–25
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
15.05.2014
06.11.2014
Ruxolitinib (2, reassessment >€50m)
Jakavi®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Myelofibrose (MF)
1.600–5.000
100%
Anhaltspunkt für
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan (Umsatzgrenze)
01.05.2014
16.10.2014
Riociguat
Adempas®
Bayer Vital GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH), Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTPH)
0
1.500–13.310
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.02.2014
17.07.2014
Macitentan
Opsumit®
Actelion Pharmaceuticals Deutschland GmbH
Herz-Kreislauf-Erkrankungen
Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH)
0
580–7.850
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
01.09.2013
20.02.2014
Pomalidomid
Imnovid®
Celgene GmbH
Onkologische Erkrankungen
Multiples Myelom (MM), mind. 2 Vortherapien, Kombination mit Dexamethason
0
1.900
100%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
01.08.2013
23.01.2014
Ponatinib
Iclusig®
ARIAD Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische myeloische Leukämie (CML); Akute lymphatische Leukämie (ALL), Ph+ oder T315I-Mutation
0
525–1.135
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.05.2013
17.10.2013
Bosutinib
Bosulif®
Pfizer Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Chronische myeloische Leukämie (CML)
0
380–500
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.12.2012
16.05.2013
Brentuximab Vedotin
Adcetris®
Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Onkologische Erkrankungen
Hodgkin-Lymphom (HL), CD30+; Systemisches anaplastisches großzelliges Lymphom
75–420
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan
01.11.2012
02.05.2013
Decitabin
Dacogen®
Janssen-Cilag GmbH
Onkologische Erkrankungen
Akute myeloische Leukämie (AML)
300–780
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2012
07.03.2013
Ruxolitinib
Jakavi®
Novartis Pharma GmbH
Onkologische Erkrankungen
Myelofibrose (MF)
0
1.600
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.08.2012
07.02.2013
Ivacaftor
Kalydeco®
Vertex Pharmaceuticals GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Zystische Fibrose (CF), G551D-Mutation, ≥ 6 Jahre
0
170
84%
beträchtlicher Zusatznutzen
Orphan
15.06.2012
06.12.2012
Pasireotid
Signifor®
Novartis Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Hypophysendysfunktion
160–360
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.12.2011
07.06.2012
Tafamidis
Vyndaqel®
Pfizer Pharma GmbH
Stoffwechselkrankheiten
Amyloidose mit Polyneuropathie
0
40–104
100%
geringer Zusatznutzen
Orphan
15.09.2011
15.03.2012
Pirfenidon
Esbriet®
InterMune Deutschland GmbH
Krankheiten des Atmungssystems
Idiopathische pulmonale Fibrose
6.000
100%
nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen
Orphan